Przeszczep komórek macierzystych może wyleczyć talasemię beta, ale zabieg ten nie jest właściwym wyborem dla każdego. Należy poznać ryzyko i skutki uboczne oraz porozmawiać z lekarzem, aby przekonać się, czy jest to dobry pomysł dla Ciebie.

Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie talasemię beta, organizm nie wytwarza wystarczającej ilości czerwonych krwinek, aby dostarczyć potrzebnego tlenu. W przypadku przeszczepu komórek macierzystych lekarz spróbuje rozwiązać ten problem poprzez wprowadzenie do krwiobiegu „krwiotwórczych” komórek macierzystych.

Te komórki macierzyste są wytwarzane w szpiku kostnym – gąbczastym centrum kości, w którym rozwijają się komórki krwi. Podczas przeszczepu komórek macierzystych, otrzymujesz komórki macierzyste od dawcy, które pomagają ci wyhodować nowe, zdrowe czerwone krwinki.

Co dzieje się podczas przeszczepu komórek macierzystych?

Przed przeszczepem pacjent otrzymuje chemioterapię w celu usunięcia komórek macierzystych ze szpiku kostnego, które nie działają prawidłowo i przygotowania szpiku kostnego do przyjęcia nowych komórek macierzystych.

Podczas przeszczepu lekarz wprowadza komórki macierzyste dawcy do organizmu przez plastikową rurkę umieszczoną w klatce piersiowej. Po wprowadzeniu komórek do krwiobiegu, wędrują one do szpiku kostnego, gdzie rozpoczynają produkcję zdrowych komórek krwi.

Skąd pochodzą komórki dawcy?

W przypadku przeszczepu komórek macierzystych konieczne jest znalezienie dawcy, którego komórki macierzyste mają identyczny skład genetyczny jak Twoje. Przeszczep działa najlepiej, jeśli masz brata lub siostrę, którzy są dobrze dopasowani.

Jeśli nie masz rodzeństwa, które byłoby dobrym dawcą, nadal możliwe jest znalezienie dawcy, który nie jest z tobą spokrewniony.

Jakie są zagrożenia?

Jeśli Ty lub Twoje dziecko otrzymacie przeszczep komórek macierzystych, jednym z głównych zagrożeń jest uszkodzenie narządów spowodowane zbyt dużą ilością żelaza w organizmie. Dlatego też przeszczepy najlepiej sprawdzają się u osób, które regularnie poddają się terapii chelatacyjnej, czyli zabiegowi usuwającemu nadmiar żelaza z organizmu.

Jeśli przed przeszczepem masz już jakieś uszkodzenia narządów spowodowane chorobą, takie jak niewydolność serca lub marskość wątroby, będziesz miał większą szansę na uzyskanie większych uszkodzeń narządów.

Lekarze nie zalecają przeszczepu komórek macierzystych, jeśli miałeś niewydolność nerek lub jesteś nosicielem wirusa HIV, ponieważ istnieje zbyt duże ryzyko uszkodzenia narządów.

Inne zagrożenia obejmują stan zwany „chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi” (GVHD). Kiedy pojawia się ten problem, Twój organizm postrzega nowe komórki krwi jako potencjalne zagrożenie dla Ciebie i zaczyna je atakować.

Leki mogą zapobiec lub powstrzymać chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi, ale ponieważ działają one poprzez ograniczenie układu odpornościowego – obrony organizmu przed zarazkami – zwiększają ryzyko infekcji.

Chemioterapia stosowana przed przeszczepem również zwiększa prawdopodobieństwo infekcji. Lekarz może zaproponować leki, takie jak antybiotyki, aby zapobiec temu efektowi ubocznemu.

Leczenie talasemii beta, w tym przeszczepianie komórek macierzystych, jest coraz lepsze. Ogólnie rzecz biorąc, im młodszy jesteś, tym lepiej działa przeszczep komórek macierzystych. Przeszczep komórek macierzystych działa najlepiej u dzieci w wieku 14 lat lub młodszych.

Jakie są skutki uboczne?

Jednym z najczęstszych skutków ubocznych przeszczepu komórek macierzystych jest niepłodność. Dzieje się tak, ponieważ wysokie dawki chemioterapii przed przeszczepem mogą uszkodzić narządy rozrodcze kobiet i spowodować zatrzymanie miesiączki. Chemioterapia może również obniżyć ilość spermy wytwarzanej przez mężczyzn.

Twój lekarz może powiedzieć Ci o sposobach utrzymania opcji posiadania dzieci w przyszłości. Na przykład, mężczyźni mogą być w stanie zachować spermę przed przeszczepem, a kobiety mogą być w stanie zamrozić swoje jaja.

Inne efekty uboczne, które mogą wystąpić wkrótce po przeszczepie to:

• Ból w ustach lub gardle

• Nudności i wymioty

• Krwawienie lub siniaki

• Obrzęk płuc

Powrót do normy po przeszczepie komórek macierzystych trwa około 2 do 6 tygodni. W tym czasie lekarz będzie uważnie obserwował pacjenta, aby upewnić się, że nie wystąpią u niego infekcje lub inne poważne skutki uboczne.