Jeśli u Ciebie lub Twojego dziecka występuje zaburzenie krwi zwane talasemią beta, celem leczenia jest zwiększenie liczby zdrowych czerwonych krwinek w organizmie. Lekarz dobierze odpowiedni plan leczenia w zależności od rodzaju choroby i nasilenia objawów.

Jeśli stan jest łagodny, być może nie będziesz musiał nic robić. W przypadku ciężkiej postaci talasemii beta, Ty lub Twoje dziecko możecie potrzebować transfuzji krwi, leczenia zwanego terapią chelatacyjną, która usuwa nadmiar żelaza z organizmu, lub operacji.

Leczenie według typów

Talasemia beta wpływa na zdolność organizmu do wytwarzania hemoglobiny, białka, które pomaga czerwonym krwinkom przenosić tlen do wszystkich organów. Zbyt mała ilość czerwonych krwinek nazywana jest anemią. Bez wystarczającej ilości tlenu będziesz czuł się zmęczony i słaby.

Istnieją trzy rodzaje talasemii beta, a każdy z nich ma inne leczenie.

Talasemia beta mniejsza (cecha talasemii beta) jest najłagodniejszą formą. Ty lub Twoje dziecko możecie nie potrzebować leczenia. Jeśli masz łagodną anemię, suplementy kwasu foliowego mogą pomóc. Kwas foliowy jest witaminą z grupy B, która podnosi liczbę czerwonych krwinek, które organizm wytwarza. W niektórych sytuacjach, dorośli mogą potrzebować transfuzji krwi, np. po operacji lub porodzie.

Nie zależna od transfuzji talasemia beta intermedia powoduje poważniejszą anemię. Niektórzy ludzie będą potrzebowali transfuzji krwi, aby zwiększyć liczbę czerwonych krwinek.

Zależna od transfuzji talasemia beta major jest najcięższym typem. Często rozpoczyna się w wieku 2 lat i powoduje ciężką anemię i inne poważne objawy. Leczenie polega na regularnych transfuzjach krwi.

Jeśli Twoje dziecko ma talasemię beta major lub intermedia, pamiętaj, aby zwrócić się do rodziny i przyjaciół po wsparcie emocjonalne, którego potrzebujesz. Pracownicy socjalni i specjaliści od zdrowia psychicznego mogą pomóc, jeśli jesteś zestresowany lub niespokojny.

Lekarze specjalizujący się w chorobach krwi, zwani hematologami, zajmują się leczeniem talasemii beta. Lekarze ci pracują w szpitalach i ośrodkach leczenia talasemii beta. Zespół lekarzy, pielęgniarek, terapeutów fizycznych i innych pracowników służby zdrowia dostosuje leczenie do Ciebie lub Twojego dziecka.

Transfuzje krwi

Jeśli masz talasemię beta major, będziesz potrzebował transfuzji krwi co 2 do 4 tygodni, aby zwiększyć liczbę czerwonych krwinek. Niektóre osoby z tym typem talasemii beta potrzebują transfuzji tylko w określonych momentach, np. podczas choroby lub infekcji.

Podczas transfuzji pielęgniarka podaje Ci krew od dawcy poprzez umieszczenie małej plastikowej rurki w jednej z Twoich żył. Proces ten trwa od 1 do 4 godzin w gabinecie lekarskim lub w klinice.

Technicy starannie badają krew używaną do transfuzji, aby zapobiec zarażeniu Cię żółtaczką lub innymi chorobami. W celu zapewnienia dodatkowej ochrony, Twoje dziecko będzie musiało otrzymać pełne trzy dawki szczepionki przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B, zanim będzie mogło otrzymać transfuzję krwi.

Terapia chelatowa

Krwinki otrzymywane podczas transfuzji zawierają dużo żelaza. Po wielu transfuzjach żelazo może gromadzić się w organizmie. Talasemia beta sprawia również, że Twój organizm wchłania dodatkowe ilości żelaza z pożywienia. Całe to dodatkowe żelazo może uszkodzić organy takie jak serce i wątroba.

Terapia chelatacyjna jest leczeniem, które usuwa dodatkowe żelazo z organizmu. Otrzymasz tabletkę lub zastrzyk z leku takiego jak deferasirox (Exjade, Jadenu), deferiprone (Ferriprox) lub deferoksamina (Desferal). Leki te wiążą się z żelazem w organizmie, które następnie opuszcza ciało podczas siusiania lub wypróżniania.

Operacja usunięcia śledziony

Śledziona filtruje komórki krwi. W talasemii beta zbyt duża ilość żelaza i nieprawidłowych czerwonych krwinek może gromadzić się w tym narządzie i powodować jego obrzęk. Powiększona śledziona może spowodować, że poziom hemoglobiny spadnie jeszcze niżej, a dodatkowo zmniejszy się liczba komórek krwi zwanych płytkami, które pomagają w tworzeniu się skrzepów krwi.

Głównym sposobem leczenia powiększonej śledziony jest operacja usunięcia śledziony, zwana splenektomią. Może ona poprawić niektóre objawy talasemii beta, ale wiąże się z ryzykiem.

Lekarz dokładnie rozważy decyzję o usunięciu śledziony. Lekarze unikają tej operacji u dzieci poniżej 5 roku życia, ponieważ dzieci są bardziej narażone na bardzo poważne zakażenie krwi zwane sepsą.

Śledziona pomaga układowi odpornościowemu pozbyć się bakterii i innych zarazków, które mogą wywołać chorobę. Po operacji, będziesz bardziej narażony na infekcje. Aby zmniejszyć szanse na zachorowanie, zaszczepisz się przed operacją i będziesz przyjmował antybiotyki przez co najmniej 2 lata po operacji.

Przeszczep komórek macierzystych

Jeżeli stan pacjenta lub jego dziecka nie poprawia się po transfuzji krwi i innych zabiegach, lekarz może zasugerować przeszczep komórek macierzystych. „Hematopoetyczne” komórki macierzyste to młode komórki w szpiku kostnym – gąbczastym centrum kości – które rosną w nowe komórki krwi. Podczas przeszczepu komórek macierzystych otrzymuje się zdrowe komórki krwiotwórcze od dawcy, które zastępują własne uszkodzone komórki.

Przeszczep komórek macierzystych może wyleczyć talasemię beta. Jednak ze względu na ryzyko infekcji lub odrzucenia nowych komórek macierzystych, nie jest on odpowiedni dla każdego.

Szanse na powodzenie są większe, jeśli komórki dawcy ściśle odpowiadają komórkom Twoim lub Twojego dziecka. Najlepszym dawcą jest bliski krewny, taki jak brat lub siostra. Przeszczep komórek macierzystych będzie również lepiej działał, jeśli zostanie przeprowadzony przed ukończeniem 16 roku życia lub przed uszkodzeniem wątroby. ?

Leczenie powikłań

Talasemia beta może powodować problemy takie jak uszkodzenie wątroby, słabe kości i infekcje. W razie wystąpienia tych problemów lekarz poda Ci leki i inne metody leczenia.