Procedura jest jedynym lekarstwem na chorobę sierpowatą, ale jest to długi, złożony proces.

Jak to działa?

Przeszczep szpiku kostnego zastępuje komórki w organizmie, które wytwarzają czerwone krwinki, zwane krwiotwórczymi komórkami macierzystymi, nowymi. Oznacza to, że organizm przestanie wytwarzać komórki w kształcie sierpa, które są przyczyną choroby.

Podczas zabiegu lekarz pobiera zdrowe komórki macierzyste ze szpiku kostnego dawcy i wstrzykuje je do Twojego ciała, zwykle przez kroplówkę do jednej z żył. Po wejściu do środka, komórki trafiają do szpiku kostnego i zaczynają tworzyć zdrowe komórki krwi.

Choć brzmi to prosto, przeszczep szpiku kostnego to długi proces. Po znalezieniu dawcy, spędzisz kilka tygodni w szpitalu i będziesz miał kilka miesięcy dalszej opieki. Proces ten rozpoczyna się jeszcze przed samą procedurą przeszczepu:

• Przez 1 do 2 tygodni przed przeszczepem pacjent będzie przebywał w szpitalu, a lekarze będą podawać mu chemioterapię. Te silne leki niszczą komórki, które wytwarzają nieprawidłowe komórki krwi. Osłabiają one również Twój układ odpornościowy, dzięki czemu nie odrzuci on i nie zaatakuje nowych komórek macierzystych. Możliwe, że zostaniesz poddany także radioterapii.

• Następnie lekarze wstrzykną do Twojego ciała komórki dawcy. Komórki powinny zastąpić stary szpik kostny i zacząć wytwarzać nowe, zdrowe komórki krwi. Przez około miesiąc zespół medyczny będzie przeprowadzał testy, aby upewnić się, że nowe komórki zaczynają działać.

• Kiedy lekarze mogą stwierdzić, że przeszczep zadziałał, możesz opuścić szpital. Zanim komórki krwi i układ odpornościowy wrócą do normy, może upłynąć 6-12 miesięcy lub więcej. W tym czasie lekarz będzie uważnie obserwował stan zdrowia pacjenta.

Znalezienie dawcy

Osoby z ciężką chorobą sierpowatą — które miały wiele komplikacji lub epizodów bólu — są najbardziej prawdopodobnymi kandydatami do przeszczepu szpiku kostnego. Lekarze będą musieli upewnić się, że Ty lub Twoje dziecko jesteście wystarczająco zdrowi, aby poddać się tej procedurze. Rozmowa z psychologiem lub pracownikiem socjalnym może również pomóc lekarzom stwierdzić, czy jesteś psychicznie gotowy do tego procesu.

Lekarze muszą znaleźć dawcę, którego szpik kostny odpowiada Twojemu. Może to być jedno z największych wyzwań w tym procesie.

Badania krwi wskażą lekarzom, czy brat, siostra lub rodzic ma pasujący szpik kostny. Od 20% do 30% dzieci potrzebujących przeszczepu będzie miało rodzeństwo, którego szpik kostny jest zgodny z ich szpikiem.

Można również szukać dawcy w krajowym rejestrze osób, które zgłosiły się na badania. Jeśli po urodzeniu dziecka zachowałeś jego krew pępowinową, lekarze mogą również pobrać z niej komórki macierzyste.

Jakie są zagrożenia?

Jak każda inna poważna operacja, przeszczep szpiku kostnego wiąże się z możliwością wystąpienia powikłań i niepowodzeń. Ryzyko obejmuje:

• Odrzucenie, które następuje, gdy organizm zwraca się przeciwko nowym komórkom. Jest to tak zwana choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Występuje ona w około jednym na 10 przypadków. Można przyjmować leki, aby ją leczyć lub jej zapobiegać. Jeśli jednak leki nie zadziałają, GVHD może uszkodzić Twoje organy lub spowodować śmierć.

• Infekcje, ponieważ leczenie przed przeszczepem osłabia układ odpornościowy organizmu. Leki mogą pomóc w zapobieganiu rozwojowi bakterii lub wirusów w czasie, gdy Ty lub Twoje dziecko przechodzicie przez ten proces.

• Chemioterapia przed przeszczepem może powodować problemy żywieniowe, jeśli powoduje utratę apetytu lub wywołuje biegunkę lub wymioty.

• Uszkodzenie naczyń krwionośnych w wątrobie, zwane chorobą wenookluzyjną. Ciężkie uszkodzenia występują u około 1 na 20 osób.

• Niepłodność. Większość ludzi nie będzie mogła mieć dzieci po przeszczepie szpiku kostnego, zazwyczaj z powodu leków przyjmowanych przed zabiegiem.

Co zrobić, jeśli nie działa?

W około dziewięciu na dziesięć przypadków, przeszczep spowoduje powstanie nowych, zdrowych komórek krwi i ustanie choroby sierpowatej.

Jeśli jednak przeszczep się nie powiedzie, lekarze będą musieli powtórzyć procedurę, aby spróbować wyleczyć pacjenta. Albo będą musieli wstrzyknąć twoje własne komórki macierzyste z powrotem do twojego ciała – co oznacza, że choroba sierpowata powróci.