W ciągu zaledwie kilku lat technologia CRISPR zapoczątkowała wiele badań, które mogą zmienić sposób leczenia wszelkich schorzeń, od wysokiego poziomu cholesterolu po raka. Dowiedz się, co to jest, dlaczego jest tak ekscytujące i jak jest wykorzystywane.
Może to brzmieć jak coś, co można znaleźć w sklepie spożywczym między chipsami ziemniaczanymi a serowymi ptysiami, ale CRISPR to najnowocześniejsza medycyna. Pewnego dnia może pomóc w leczeniu takich schorzeń, jak mukowiscydoza czy rak płuc.
CRISPR nie jest lekiem. To technika. Jej celem jest wycinanie i naprawianie błędów w genach, które zagrażają zdrowiu. Choć nie jest to pierwsza metoda edytowania genów wypróbowana przez naukowców, jest najprostsza, najszybsza i najdokładniejsza. A to sprawia, że może ona zmienić oblicze gry.
CRISPR - definicja
CRISPR to skrót od clustered regularly interspaced short palindromic repeat. Jest to fragment DNA, który naukowcy po raz pierwszy zauważyli w układzie odpornościowym bakterii. Stało się to inspiracją do stworzenia techniki edycji genów, którą teraz wszyscy nazywają CRISPR.
Bakterie używają CRISPR jak listy najbardziej poszukiwanych. Kiedy atakuje wirus, bakterie zapamiętują DNA wirusa i zapisują jego profil w CRISPR. Jeśli ten sam wirus zaatakuje później ponownie, bakterie wyciągają jego plik z CRISPR i kopiują go. Ta kopia działa jak zabójca: Poluje na wirusa i wycina jego DNA, aby go zniszczyć.
Obecnie naukowcy wykorzystują tę samą strategię CRISPR do walki z zagrożeniami, takimi jak choroby. CRISPR może włączać lub wyłączać geny albo sprawić, że będą one działać w inny sposób, aby chronić nasze zdrowie.
Pomyślmy na przykład o kimś, kto urodził się z błędem w genach, który spowodował u niego rzadką chorobę. Albo o zmianie genów, która nastąpiła w późniejszym okresie życia i zwiększa ryzyko zachorowania na raka. Naukowcy chcieliby móc załadować te błędy do CRISPR, wyciąć wadę DNA i naprawić ją.
Jak? Podstawowym pomysłem jest pobranie kilku komórek od pacjenta, zmodyfikowanie ich za pomocą CRISPR i wyhodowanie większej ich liczby, a następnie wstrzyknięcie ich z powrotem pacjentowi. Brzmi to jak prosty pomysł, ale wykonanie go na dużą skalę jest trudne. Naukowcy pracowali także nad innymi technikami edycji genów poza CRISPR.
Jak to może pomóc w leczeniu raka?
Istnieje wiele rodzajów raka, a wszystkie one są związane z problemami w genach. Dlatego CRISPR jest obiecujący, choć nie ma jeszcze metod leczenia ani lekarstw.
Duża część dotychczasowych badań skupia się na immunoterapii, która wykorzystuje układ odpornościowy organizmu do walki z rakiem. Można to robić na różne sposoby, np:
Atakowanie nowotworu. Niektórzy naukowcy wykorzystali technologię CRISPR do doładowania komórek T układu odpornościowego. W testach laboratoryjnych badacze CRISPR zmodyfikowali komórki T tak, aby rozpoznawały raka. Zmodyfikowane limfocyty T zabijały następnie komórki nowotworowe.
Wyłączenie mechanizmów obronnych nowotworu. Komórki T nie powinny atakować normalnych komórek. Zdrowe komórki wykorzystują pewne białka, w tym jedno o nazwie PD-1, jako znak dla komórek T, by ich unikały. To tak, jakby powiedzieć: Tu wszystko jest w porządku. Nie potrzeba komórek T.
Ale niektóre komórki nowotworowe mają PD-1, mimo że nie są zdrowe. To jak posiadanie fałszywego dowodu tożsamości, który powstrzymuje limfocyty T i pozwala nowotworowi rosnąć. W pewnym eksperymencie naukowcy użyli programu CRISPR do wyłączenia genu, który wytwarza PD-1. I tak po prostu limfocyty T zaatakowały komórki nowotworowe.
Spowalnianie rozwoju nowotworów. Inne laboratorium wykorzystało CRISPR do zmiany genów w komórkach nowotworowych. Dzięki temu udało się spowolnić tempo rozprzestrzeniania się nowotworu.
To tylko niewielki wycinek badań. Droga od badań laboratoryjnych do bezpiecznych i skutecznych metod leczenia jest długa. Niewielkie próby z udziałem ludzi dopiero się rozpoczynają, a zanim będą powszechnie dostępne, mogą minąć lata.
Obecnie w Stanach Zjednoczonych prowadzone są cztery badania - nad rakiem, chłoniakiem, chorobą krwi zwaną chorobą sierpowatokrwinkową oraz dziedziczną ślepotą. Pierwsza faza badań nad CRISPR w kierunku raka wykazała, że jest ona bezpieczna. Oczekuje się, że wszystkie badania potrwają kilka lat.
Czy to może pomóc w innych chorobach?
Naukowcy badają CRISPR pod kątem wielu schorzeń, w tym wysokiego poziomu cholesterolu, HIV i choroby Huntingtona. Naukowcy wykorzystali CRISPR do wyleczenia dystrofii mięśniowej u myszy.
Najprawdopodobniej pierwsza choroba, którą pomoże wyleczyć CRISPR, będzie spowodowana tylko jednym błędem w pojedynczym genie, jak np. choroba sierpowatokrwinkowa. Takich chorób nie ma zbyt wiele - wiele chorób ma wiele genów - ale to właśnie one mogą być najłatwiejsze do wyleczenia.
Jakie są zagrożenia?
Kiedy mówimy o zmianie DNA, czyli kodu genetycznego, który wpływa na wszystko, od koloru oczu po prawdopodobieństwo zawału serca, pojawiają się poważne pytania. Należą do nich kwestie etyczne związane z modyfikowaniem DNA oraz to, co może pójść źle.
Istnieją już pewne ścisłe ograniczenia. Na przykład edytowanie DNA w spermie lub jajach (zwanych również komórkami linii zarodkowej) spowodowałoby zmiany, które zostałyby przekazane następnemu pokoleniu. Miałoby to dalekosiężne skutki. Dlatego tego rodzaju badania są zakazane w ponad 40 krajach, w tym w USA.
CRISPR jest skuteczny, ale nie jest doskonały. Istnieje prawdopodobieństwo, że może on przypadkowo zmodyfikować bardzo podobne DNA, które nie jest jego celem. A ponieważ nawet niewielka zmiana w DNA może mieć duże znaczenie, naukowcy muszą zachować daleko idącą ostrożność.
Naukowcy nie wiedzą jeszcze, jakie mogą być wszystkie skutki uboczne CRISPR. Jednak jego rewolucyjny potencjał oznacza, że prawdopodobnie jeszcze przez długi czas będziemy otrzymywać informacje na temat CRISPR.
