Wysoka cena za nowe, długo oczekiwane terapie genowe
By Kelly Wairimu Davis, MS
Dec. 30, 2021 C Do 2025, 10 do 20 nowych komórek i terapii genowych prawdopodobnie będzie zatwierdzony każdego roku, według FDA.
Wspaniała wiadomość, prawda? Te produkty mogą uratować niezliczone życia ludzi żyjących z rzadkimi chorobami genetycznymi, takimi jak sierpowata komórka, Progeria i rozszczep kręgosłupa.
Jednak wysokie ceny tych terapii mogą utrudnić świętowanie, według eksperta w dziedzinie biotechnologii i polityki, dr Kevina Doxzena, który jest stypendystą Hoffmanna zarówno na Uniwersytecie Stanowym Arizony w Tempe, jak i na Światowym Forum Ekonomicznym.
W artykule opublikowanym w The Conversation ostrzega on, że terapie genowe mogą kosztować od setek tysięcy do milionów dolarów.
Leczenie sierpowatych komórek, które ma być zatwierdzone w ciągu najbliższych kilku lat, może kosztować pojedynczego pacjenta około 1,85 mln dolarów . Program Medicare mógłby zapłacić około 30 milionów dolarów rocznie, nawet jeśli tylko 7% uprawnionych otrzyma leczenie.
Innym przykładem jest Zolgensma, jednorazowy lek do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, który jest chorobą, która może spowodować, że twoje mięśnie rosną słabe i rozkładają się, często prowadząc do trudności z siedzeniem, chodzeniem, oddychaniem i połykaniem.
Zolgensma, której cena wynosi 2,1 miliona dolarów, jest najdroższym lekiem na świecie.
Zbieranie dużych sum pieniędzy na leki takie jak Zolgensma może być niezwykle obciążające dla osób cierpiących na rzadkie choroby i ich rodzin.
Weźmy na przykład Ayah Lundt, młodą dziewczynę z Danii opisaną w artykule The Conversation, u której zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni w wieku 10 miesięcy. Po wyczerpujących 7 miesiącach zbierania funduszy online i aukcji od dużych darczyńców z całego świata, jej rodzina zebrała wystarczające wsparcie, aby zebrać 2,1 miliona dolarów na zakup Zolgensma.
Jednak dla niektórych rodzin to podejście może nie być tak skuteczne.
Jak więc te zmieniające życie leki trafiają w ręce potrzebujących pacjentów?
Jednym ze sposobów jest stworzenie modeli płatności, które pomogą pacjentom w pokryciu kosztów leczenia, a jednocześnie pozwolą utrzymać się na powierzchni programom ubezpieczeniowym i firmom farmaceutycznym - mówi Doxzen.
W tym, co nazywa się modelem opartym na wynikach, ubezpieczenie może zapłacić firmom farmaceutycznym opłatę wstępną, a następnie kontynuować płatności w oparciu o postępy pacjentów po otrzymaniu leczenia - zwłaszcza, że kosztowne leki, takie jak Zolgensma, nie są gwarantowane, aby być skuteczne.
Model Netflix, jest innym potencjalnym rozwiązaniem, Doxzen mówi.
Działając jak serwis subskrypcyjny, państwowy program Medicaid mógłby płacić firmom farmaceutycznym stałą opłatę za nieograniczony dostęp do terapii genowych. Model ten pomógł stworzyć większy dostęp do terapii zapalenia wątroby typu C dla pacjentów w Luizjanie.
