Z archiwum lekarza
Zabiegi z użyciem komórek macierzystych są już testowane na ludziach. Wiele z tej pracy jest na wczesnym etapie, skupiając się na bezpieczeństwie procedur -- bezpieczeństwo zawsze jest na pierwszym miejscu w testowaniu nowego leczenia. Ale w niektórych z tych wstępnych prób pojawiły się obiecujące znaki.
Oto jak wyglądają badania w 11 kluczowych obszarach:
-
Choroby serca
-
Choroby oczu
-
Cukrzyca
-
Udar mózgu
-
Uszkodzenie rdzenia kręgowego
-
Choroba Parkinsona
-
choroba Alzheimera
-
ALS (choroba Lou Gehriga)
-
Stwardnienie rozsiane
-
Rak
-
Naprawa chrząstki
Choroba serca
Naprawa uszkodzonej tkanki serca:
-
Goal:
Wykorzystanie komórek macierzystych do naprawy tkanki serca uszkodzonej w wyniku ataku serca.
-
Czy to działa?
Badania te są na wczesnym etapie i skupiają się bardziej na bezpieczeństwie niż skuteczności.
-
Wczesny sukces:
Niektórzy pacjenci w badaniach klinicznych wykazali poprawę. W jednym z wczesnych badań odnotowano poprawę funkcji serca u pacjentów, którzy otrzymali infuzję komórek macierzystych opartą na ich własnych komórkach macierzystych serca. W innym badaniu blizny po zawale serca zaczęły się goić po podaniu pacjentom zastrzyków z komórek macierzystych pobranych z ich własnego szpiku kostnego.
Wyhodowanie nowych naczyń krwionośnych:
-
Goal:
Angiogeneza -- wzrost nowych naczyń krwionośnych.
-
Czy to działa?
Wykazano, że komórki macierzyste pochodzące ze źródeł takich jak szpik kostny, krew pępowinowa i tkanka tłuszczowa stymulują wzrost nowych naczyń krwionośnych zwanych kapilarami. Teoretycznie może to pomóc w leczeniu chorób serca i uszkodzeń spowodowanych zawałem, a także pomóc uniknąć konieczności amputacji kończyn pozbawionych przepływu krwi. We wczesnych próbach z użyciem śródbłonkowych komórek macierzystych (które tworzą komórki wyściełające wewnętrzną powierzchnię naczyń krwionośnych), podejście to było bezpieczne, ale nie było wyraźnych dowodów na korzyści dla pacjentów. Innym podejściem jest użycie dorosłych komórek macierzystych ze szpiku kostnego; firma z Cleveland o nazwie Athersys testuje to. Testy te są jeszcze wstępne.
-
Wczesny sukces:
Czteroletnia Angela Irizarry z Bridgeport w stanie Conn. urodziła się z zagrażającą życiu wadą serca, która utrudniała jej pompowanie krwi do organizmu. Chirurdzy z Uniwersytetu Yale wykorzystali komórki macierzyste szpiku kostnego Angeli do wyhodowania nowego naczynia krwionośnego, które ominęło uszkodzoną część jej serca. Jest to wciąż eksperymentalna procedura, ale Angela jak dotąd radzi sobie dobrze. Jej rodzice mają nadzieję zapisać ją do szkoły tej jesieni, według rzeczniczki Yale.
Choroba oczu
Choroby rogówki:
-
Goal:
Wykorzystanie komórek macierzystych limby (pobranych z zewnętrznej granicy rogówki pacjenta) do poprawy widzenia u osób z chorobami rogówki, które są drugą przyczyną ślepoty.
-
Czy to działa:
W jednym z brytyjskich badań stwierdzono, że przeszczepianie komórek macierzystych tkanki limbicznej "jest bezpieczną i skuteczną metodą rekonstrukcji powierzchni rogówki i przywracania użytecznego widzenia u pacjentów."
Choroby plamki żółtej:
-
Goal:
Wykorzystanie ludzkich embrionalnych komórek macierzystych do produkcji wyspecjalizowanych komórek, które pomogą w leczeniu dystrofii plamki Stargardta i suchego zwyrodnienia plamki.
-
Czy to działa:
Testy trwają, ale są jeszcze na wczesnym etapie. Próby prowadzi amerykańska firma biotechnologiczna Advanced Cell Technology.
-
Wczesny sukces:
Zgłoszono wyniki dla dwóch pacjentów, pierwszych w każdym badaniu klinicznym dotyczącym dystrofii plamki Stargardta i suchego zwyrodnienia plamki. U obu pacjentów nie wystąpiły żadne efekty uboczne. Obaj mieli "wymierną poprawę widzenia, która utrzymywała się przez ponad cztery miesiące", stwierdza nonprofit Alliance for Regenerative Medicine w swoim rocznym raporcie branżowym 2012. Potrzebne są jednak większe badania, aby sprawdzić skuteczność procedury.
Cukrzyca
-
Goal:
Wykorzystać komórki macierzyste do przechytrzenia cukrzycy typu 1.
-
Co się robi:
Badane są dwa różne podejścia. Jedna z nich polega na wykorzystaniu własnych komórek macierzystych pacjentów do wytworzenia komórek trzustki, zwanych komórkami beta, które mogą uwalniać insulinę na żądanie osób z cukrzycą typu 1. W przypadku powodzenia, leczenie mogłoby uwolnić pacjentów od zastrzyków insuliny.
-
Czy to działa:
We wczesnym badaniu eksperymentalna procedura wykorzystująca własne komórki macierzyste pacjentów oraz leki hamujące układ odpornościowy pomogła 15 nastolatkom z cukrzycą typu 1 nie stosować zastrzyków z insuliny przez średnio 1,5 roku. Wystąpiły pewne efekty uboczne, z których większość była tymczasowa, a niewielki rozmiar badania oznacza, że wyniki są wstępne. Próby kliniczne leczenia z wykorzystaniem ludzkich zarodkowych komórek macierzystych nie zostały rozpoczęte.
Stroke
-
Goal:
Wykorzystanie komórek macierzystych do kompensacji uszkodzeń mózgu spowodowanych udarem.
-
Co się robi:
W Szkocji trwają badania kliniczne. W badaniu o nazwie "PISCES" (Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke) bierze udział 12 mężczyzn, którzy byli niepełnosprawni w wyniku udaru spowodowanego zakrzepem krwi (najczęstszy rodzaj udaru). Naukowcy podają pacjentom po jednym wstrzyknięciu do mózgu płodowych neuronowych komórek macierzystych 6-24 miesięcy po udarze. Badanie ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa. Jeśli będzie bezpieczne, długoterminowym celem jest naprawa tkanki w uszkodzonych przez udar obszarach mózgu i odwrócenie niepełnosprawności, która może być wynikiem udaru (takich jak problemy z poruszaniem się, pamięcią, uwagą, mową, językiem lub codziennym życiem). Prace te prowadzi brytyjska firma ReNeuron.
-
Czy to działa?
Jak dotąd, procedura wydaje się być bezpieczna. Do czerwca 2012 roku sześciu pacjentów otrzymało zastrzyki z komórek macierzystych. Terapia nie spowodowała "żadnych zdarzeń niepożądanych związanych z komórkami" i "nie pogorszyła stanu zdrowia żadnego z pacjentów", zgodnie z informacją prasową firmy ReNeuron, prowadzącej prace. Kolejne badanie ma się rozpocząć w 2013 roku.
Uraz rdzenia kręgowego
-
Goal:
Wykorzystanie komórek macierzystych do leczenia przewlekłego uszkodzenia rdzenia kręgowego u pacjentów z różnym stopniem paraliżu.
-
Co się robi:
Trwają wstępne badania z wykorzystaniem dorosłych neuronowych komórek macierzystych. Badanie to jest prowadzone na szwajcarskim Uniwersytecie w Zurychu i obejmie 12 pacjentów z uszkodzeniem rdzenia kręgowego na poziomie klatki piersiowej. Komórki macierzyste zostaną bezpośrednio przeszczepione do rdzenia kręgowego pacjentów. Będą oni obserwowani przez 12 miesięcy po zabiegu. Kalifornijska firma biotechnologiczna, Geron, testowała użycie ludzkich zarodkowych komórek macierzystych do przywrócenia funkcji rdzenia kręgowego u pacjentów z niedawnym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Jednak Geron przerwał badania w listopadzie 2011 roku, kiedy to zakończył wszystkie swoje programy wykorzystujące komórki macierzyste, aby skupić się na programach nowotworowych.
-
Czy to działa?
Jak na razie nie ma dowodów na trwały efekt. W 2009 roku naukowcy z University of Sao Paulo School of Medicine w Brazylii opublikowali badanie z udziałem 39 pacjentów z przewlekłym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Pobrali oni komórki macierzyste z krwi pacjentów i dostarczyli je z powrotem do tętnicy udowej w nogach pacjentów. Terapia była bezpieczna, a 26 z pacjentów (66%) wykazało pewną poprawę w reagowaniu na bodźce - informują badacze na łamach czasopisma "Spinal Cord". Ale ostatecznie terapia nie wykazała jeszcze dużej skuteczności, jak wynika z przeglądu badań nad komórkami macierzystymi opublikowanego w 2011 roku w BMC Medicine.
Choroba Parkinsona
Dwa badania kliniczne dotyczące leczenia komórkami macierzystymi są wymienione na stronie internetowej National Institutes of Health's clinical trials. Jedno z nich odbywa się w Chinach i wykorzystuje komórki macierzyste z własnego szpiku kostnego pacjentów. Druga próba, wymieniona jako odbywająca się w Meksyku, używa komórek macierzystych z tłuszczu pacjentów. Obie próby są bardzo małe (20 pacjentów w przypadku chińskiej próby i 10 w przypadku próby w Meksyku). Jest jeszcze zbyt wcześnie, by stwierdzić, czy któreś z tych podejść zadziała.
Choroba Alzheimera
Badania nad komórkami macierzystymi przeprowadzono u myszy, ale nie u osób z chorobą Alzheimera.
ALS (choroba Lou Gehriga)
-
Goal:
Sprawdzenie bezpieczeństwa dostarczania zarodkowych komórek macierzystych do rdzenia kręgowego.
-
Co się robi:
Badanie jest prowadzone na Uniwersytecie Emory, a kieruje nim dr Eva Feldman z Uniwersytetu Michigan.
-
Czy to działa?
Do tej pory trzech pacjentów poddało się zabiegowi z użyciem komórek macierzystych. Nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych, więc FDA zezwoliła na przeprowadzenie drugiego zabiegu, wyżej w rdzeniu kręgowym. Ta próba nie ma na celu sprawdzenia, czy procedura poprawi ich ALS, tylko czy jest bezpieczna.
Stwardnienie rozsiane
-
Goal:
Wykorzystanie komórek macierzystych do stłumienia, a następnie zresetowania układu odpornościowego, aby pracował bez SM.
-
Co się robi:
Badania kliniczne polegają na tłumieniu układu odpornościowego pacjenta ze stwardnieniem rozsianym, a następnie przeszczepianiu dorosłych komórek macierzystych w celu odbudowy układu odpornościowego -- bez stwardnienia rozsianego. Używane komórki macierzyste to te, które tworzą krew i są zwykle znajdowane w szpiku kostnym lub krwi pępowinowej.
-
Czy to działa?
Jest jeszcze zbyt wcześnie, aby to stwierdzić. Jednak włoskie badanie wskazuje na pewne sukcesy. Naukowcy z włoskiego Uniwersytetu w Genui przebadali 74 pacjentów z SM. Najpierw ich układy odpornościowe zostały stłumione. Następnie przeszczepiono im ich własne krwiotwórcze (hematopoetyczne) komórki macierzyste. Dwóch pacjentów zmarło z "przyczyn związanych z przeszczepem", donoszą badacze. Po pięciu latach u 66% pacjentów nastąpiła stabilizacja lub poprawa. W badaniu stwierdzono, że terapia "ma trwały efekt w tłumieniu progresji choroby w agresywnych przypadkach MS niereagujących na konwencjonalne terapie" i "może również powodować trwałą poprawę kliniczną", zwłaszcza u osób z nawracająco-remisyjną postacią MS.
Ostrzeżenie: Ponieważ układ odpornościowy musi być stłumiony przed leczeniem komórkami macierzystymi, "korzyści muszą znacząco przewyższać ryzyko", stwierdza przegląd prób leczenia komórkami macierzystymi opublikowany w BMC Medicine.
Badania kliniczne komórek macierzystych są również wykonywane dla innych chorób autoimmunologicznych, w tym tocznia, choroby Crohna i reumatoidalnego zapalenia stawów, zgodnie z przeglądem opublikowanym w BMC Medicine. Nie jest jeszcze jasne, jak dobrze działają te terapie.
Rak
Glioblastoma:
-
Goal:
Neuronowe komórki macierzyste są wykorzystywane w badaniach klinicznych, których celem jest zniszczenie glejaka, rodzaju raka mózgu, gdy operacja nie jest możliwa.
-
Co się robi:
City of Hope, centrum medyczne w Kalifornii, modyfikuje genetycznie neuronowe komórki macierzyste, aby wytwarzały enzym, który przekształca nietoksyczny lek (5-Fluorocytozynę lub 5-FC) w lek przeciwnowotworowy (5-Fluorouracil lub 5-FU). Naukowcy wstrzykują zmodyfikowane neuronowe komórki macierzyste do mózgu pacjenta, mając nadzieję, że komórki macierzyste dotrą do guza i się na nim zaczepią. Następnie pacjenci otrzymują 5-FC. Kiedy 5-FC dociera do guza, przyłączone komórki macierzyste pomagają przekształcić go w lek przeciwnowotworowy, 5-FU. Celem jest zmniejszenie lub zniszczenie glejaka, przy jednoczesnym oszczędzeniu reszty ciała przed toksycznym działaniem leku.
-
Czy to działa?
Badanie, pierwsze, w którym testuje się to leczenie u ludzi, wciąż trwa, więc jest zbyt wcześnie, aby stwierdzić, czy jest ono bezpieczne i skuteczne.
Białaczka oraz inne nowotwory i zaburzenia krwi:
Jednym z pierwotnych zastosowań komórek macierzystych (ze szpiku kostnego i krwi pępowinowej) jest leczenie zaburzeń krwi i układu odpornościowego. Przeszczep szpiku kostnego lub krwi pępowinowej stał się standardowym sposobem leczenia niektórych z tych schorzeń.
Na stronie internetowej National Bone Marrow Donor Program znajduje się lista chorób, które można obecnie leczyć za pomocą krwiotwórczych (tworzących krew) komórek macierzystych. Należą do nich różne białaczki i chłoniaki.
Naprawa chrząstki
-
Goal:
Wykorzystanie komórek macierzystych do tworzenia nowej chrząstki.
-
Co się robi:
Nie przeprowadzono jeszcze wielu prób na ludziach. Niektórzy badacze donoszą o wykorzystaniu własnych dorosłych komórek macierzystych pacjentów (zazwyczaj pobieranych ze szpiku kostnego), osadzaniu tych komórek macierzystych w żelu lub na arkuszu kolagenowym i umieszczaniu ich w miejscu uszkodzenia chrząstki (np. w kolanie lub kostce).
-
Czy to działa?
Nie przeprowadzono jeszcze wystarczającej liczby badań, aby to stwierdzić. Jak dotąd wyniki są mieszane, ponieważ tkanka wytworzona przez komórki macierzyste wydaje się różnić pod względem jakości i trwałości, jak wynika z przeglądu opublikowanego w 2011 roku w Open Orthopaedics Journal.
