Komitet doradczy FDA nie jest przekonany o skuteczności nowego leku na ALS.
Panel doradczy FDA odrzuca nowy lek na ALS
Pauline Anderson
31 marca 2022 C Panel ekspertów doradzających FDA w niewielkim stopniu zagłosował za odrzuceniem nowego leku przeznaczonego do leczenia ALS.
Sześciu z 10 członków Komitetu Doradczego FDA ds. Leków Układu Obwodowego i Ośrodkowego Układu Nerwowego zdecydowało, że nie ma wystarczających dowodów, aby poprzeć zatwierdzenie leku firmy Amylyx Pharmaceuticals? Dowody z pojedynczego badania są niewystarczające, powiedział panel.
Losy leku i głosowanie komisji były uważnie obserwowane, ponieważ bardzo potrzebne są nowe metody leczenia tej wyniszczającej choroby. Członkowie komisji powiedzieli, że poruszyły ich pełne pasji zeznania pacjentów, opiekunów i innych osób. Uważają oni jednak, że dowody nie spełniają standardów wymaganych do zatwierdzenia przez FDA.
"Poproszono nas o poszukiwanie istotnych dowodów na przekonywalność i solidność, a moim zdaniem ta jedna próba nie do końca spełnia tę poprzeczkę i była problematyczna" - powiedział dr Kenneth Fischbeck, badacz z Narodowego Instytutu Zaburzeń Neurologicznych i Udaru Mózgu.
"Byłoby niedźwiedzią przysługą dla pacjentów i ich rodzin, gdybyśmy posunęli się naprzód i zatwierdzili leczenie, którego korzyści są niepewne" - powiedział Fischbeck.
Głosowanie komisji nie jest wiążące. Chociaż FDA często stosuje się do decyzji swoich doradców, w zeszłym roku agencja zatwierdziła kontrowersyjny nowy lek na Alzheimera po tym, jak podobny komitet doradczy zagłosował przeciwko niemu.
Trwają prace nad badaniem III fazy
Wykazano, że nowy lek na ALS spowalnia proces pogarszania się stanu zdrowia spowodowany stwardnieniem zanikowym bocznym, znanym czasem jako choroba Lou Gehrigsa,
powiedział dr Jamie Timmons, dyrektor ds. komunikacji naukowej w firmie Amylyx Pharmaceuticals.
Badanie wykazało, że lek spowolnił spadek o 25% w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo. Zmiana ta jest uważana za klinicznie istotną.
Jest to pierwszy przypadek, w którym leczenie wykazało korzyści zarówno w zakresie funkcji, jak i przeżycia w ALS, dwóch kluczowych wskaźników w tej nieubłaganie postępującej, śmiertelnej chorobie, powiedział Joshua Cohen, współzałożyciel i dyrektor generalny firmy Amylyx.
Podczas spotkania pacjenci z ALS mówili, że są gotowi zaakceptować większe ryzyko za możliwość spędzenia choćby odrobiny więcej czasu z bliskimi i argumentowali, że lek zawiera dwa związki, które są już dostępne. Apelowali, aby FDA wykorzystała swoją elastyczność regulacyjną przy zatwierdzaniu tego eksperymentalnego leku.
Panel FDA zgłosił jednak kilka problemów dotyczących badania. Obawy te dotyczyły m.in. małej liczebności próby i braku korzyści w zakresie przeżywalności po 24 tygodniach.
Wielu członków panelu powiedziało, że mają nadzieję, iż trwające badanie III fazy będzie bardziej ostateczne, ponieważ jest o wiele większe. Wyniki tego badania mają być znane na początku 2024 roku.
