W związku z tym, że leki na Alzheimera nie są dostępne w Polsce, nie ma potrzeby, aby je kupować.

Kerry Dooley Young

28 września, 2022 - Medicare Part B premiums will dip in 2023 due to a setback for Biogen Inc.'s Alzheimer's disease medicine, which drawn tight payment restrictions because of concerns about its safety and effectiveness.

Standardowa miesięczna składka części B wyniesie 164,90 USD w 2023 roku, co oznacza spadek o 5,20 USD w stosunku do stawki z 2022 roku, Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) powiedział w tym tygodniu. 

Urzędnicy Medicare zwiększyli składkę części B z 148,50 USD do 170,10 USD w 2022 r. z powodu częściowo wydatków na pandemię COVID-19 i oczekiwanej sprzedaży leku aducanumab (Aduhelm ) firmy Biogen Inc. na chorobę Alzheimera. 

Biogen na początku wycenił Aduhelm, aby kosztował około 56 000 dolarów rocznie na pacjenta. To jest cena, którą CMS wykorzystał do obliczenia składki 2022 Part B. Ale jak krytyka wzrosła nad Aduhelm, Massachusetts-based Biogen zmniejszyć cenę do 28.200 dolarów. 

Gdyby to był początkowy koszt, 2022 Medicare Part B premiums would have been $166.50, CMS said in a May report. A gdyby od razu w 2021 roku było jasne, że Medicare ograniczy płatność za Aduhelm do przypadków, w których ludzie byli zapisani do badań klinicznych, zalecana składka 2021 Part B wynosiłaby 160,40 USD, powiedział CMS.

"To, że jeden lek spowodował wzrost składek Medicare, jest ostrzeżeniem, na które powinniśmy zwrócić uwagę" - mówi Adriane Fugh-Berman, MD, dyrektor projektu PharmedOut na Uniwersytecie Georgetown. 

Fugh-Berman, która jest autorką nowego raportu "What Needs to Change at the FDA?", mówi również, że istnieje dodatkowy niepokój o to, czy korzyści Aduhelm uzasadniają jego koszt. W osobnym wywiadzie David Mitchell, założyciel grupy rzeczniczej Patients for Affordable Drugs, zrobił ten sam punkt.

Przykład Aduhelm "pokazuje, że jeśli płacimy za leki, które nie działają lub płacimy dużo za leki, które nie działają dobrze, to naprawdę ma wpływ na ludzi poprzez ich składki", powiedział Mitchell.

Kontrowersyjne wprowadzenie

Biogen kiedyś szukał szybkiej sprzedaży Aduhelm, z promocjami obejmującymi kontrowersyjną kampanię reklamową o objawach łagodnych zaburzeń poznawczych. "Czy wszyscy mamy Alzheimera? Producenci leków mogą chcieć, abyś tak myślał" - tak brzmiał tytuł artykułu z lipca 2021 roku, którego współautorem był Fugh-Berman, krytykujący tę kampanię.

Ale sprzedaż Aduhelm spadła znacznie poniżej tego, czego oczekiwano, ponieważ CMS zajął inne stanowisko niż FDA. 

Medicare zwykle pokrywa leki podawane w biurach lekarskich i klinikach, a więc objęte częścią B, dodając premię do zgłoszonej średniej ceny sprzedaży. Ale urzędnicy CMS byli zaniepokojeni tym, co widzieli jako słabe dowody na korzyści Aduhelm i sygnały widziane w testach jego potencjalnego ryzyka. CMS dokonał więc własnej oceny leku i ostatecznie zajął ostrożne stanowisko wobec Aduhelmu.

Powołując się na wątpliwości co do skuteczności Aduhelmu i obawy o skutki uboczne, CMS w kwietniu ogłosił politykę Medicare dotyczącą pokrywania leku tylko w przypadkach, gdy pacjenci są częścią badań naukowych. Firma Biogen stwierdziła, że polityka ta zmniejszy przyszły popyt na lek do "minimalnego poziomu" i w tym roku dokonała odpisu w wysokości około 275 milionów dolarów z powodu zmniejszenia wartości zapasów Aduhelmu.

Zagmatwane podejście 

FDA przyjęła skomplikowane podejście do zatwierdzenia leku Aduhelm w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania. 

W przypadku przyspieszonego zatwierdzenia personel FDA dokonuje dobrze wyedukowanego zakładu, że obiecujące sygnały sugerujące korzyści z leku zostaną potwierdzone w przyszłych badaniach. 

Przyspieszone zatwierdzenia są często stosowane w onkologii. Wyniki badań z środkowej części trzech etapów badań, fazy II, mogą sugerować korzyści z leku poprzez tzw. markery zastępcze, takie jak wyniki testów wskazujące na brak progresji guza. Przyspieszone zatwierdzenia pozwalają firmom sprzedawać leki w oparciu o te dobre dane, podczas gdy próbują udowodnić w testach fazy III, że te leki pomagają pacjentom żyć dłużej lub mają lepszą jakość życia.

Aduhelm już wcześniej wykazał rozczarowujące wyniki fazy III, ponieważ Biogen w marcu 2019 r. ogłosił, że zatrzymuje główne próby leku. 

Biogen później odwrócił kurs i argumentował, że Aduhelm powinien zostać zatwierdzony w oparciu o wynik widoczny u niektórych pacjentów w jednej próbie, tych, którym podano wysoką dawkę leku. Panel doradców FDA wysłuchał sprawy Biogen, ale zalecił przeciwko regularnemu zatwierdzaniu leku. 

Ale w czerwcu 2021 roku FDA zdecydowała się przyznać przyspieszoną aprobatę dla Aduhelm w oparciu o surogatowy marker redukcji blaszek amyloidu beta w mózgu. Nadzieja w tym, że dalsze badania pokażą jednoznacznie, że Aduhelm mógłby na dłużej utrzymać wyniszczające działanie choroby Alzheimera w ryzach.

"FDA odwróciła się i wycofała się z zastosowania przyspieszonego zatwierdzenia, gdy Aduhelm nie mógł dostarczyć dowodów, które uzasadniałyby pełne zatwierdzenie do dnia dzisiejszego", powiedział Mitchell, który jako pacjent z rakiem sam przyjmuje leki, które najpierw wygrały swoje amerykańskie zezwolenia na surogatowych punktach końcowych. "Dla mnie, jako zwolennika przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, wydaje się to nadużyciem".

Ta aprobata FDA dla Aduhelm doprowadziła do rezygnacji trzech członków komitetu doradczego i dochodzenia w sprawie procesów agencji przez jednostkę obserwacyjną Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych.