W małym badaniu, terapia CAR-T powoduje remisję tocznia
Denise Mann
Reporter HealthDay
THURSDAY, Sept. 15, 2022 (HealthDay News) -- Chociaż nie ma lekarstwa na toczeń i zabiegi nie działają dla wielu z 1,5 miliona ludzi, którzy żyją z chorobą w Stanach Zjednoczonych, nowe badanie pokazuje terapię nowotworową może kopać trudne do leczenia tocznia w remisję.
Toczeń jest chorobą autoimmunologiczną, która występuje, gdy układ odpornościowy organizmu angażuje się w przyjazny ogień przeciwko własnej skórze, stawom, kościom, nerkom i sercu, wywołując szereg objawów.
Wejdź na rynek terapii CAR-T.
Stosowana w leczeniu niektórych rodzajów raka, terapia pobiera własne komórki T organizmu, szkoli je w laboratorium, aby rozpoznawały bardzo specyficzne komórki, a następnie wprowadza je z powrotem do organizmu, aby wykonywały swoją pracę. W toczniu, terapia celuje w CD19, białko na komórkach B.
Małe badanie obejmowało pięć osób z ciężkim toczniem obejmującym wiele organów - takich jak nerki, serce, płuca i stawy - które nie reagowały na standardową terapię.
Po około trzech miesiącach od jednego leczenia, pacjenci wykazywali poprawę objawów, w tym remisję zaangażowania narządów i zanik autoprzeciwciał związanych z chorobą. Co więcej, nie potrzebowali oni żadnego dodatkowego leczenia. Podobne wyniki u jednej osoby z toczniem zostały opublikowane w New England Journal of Medicine w 2021 roku.
"Ciężki [toczeń] jest bardzo wrażliwy na leczenie komórkami CAR-T, a [ludzie] mogą przejść w długotrwałą remisję bez leków" - powiedział autor badania dr Georg Schett. Jest on wiceprezesem ds. badań i przewodniczącym wydziału chorób wewnętrznych na Friedrich-Alexander University Erlangen-Nürnberg w Niemczech.
Efekty uboczne w nowym badaniu były łagodne, powiedział. W badaniach nad rakiem ten rodzaj terapii powodował wysoką gorączkę i dreszcze, problemy z oddychaniem oraz zespół uwalniania cytokin, który może wystąpić, gdy komórki CAR-T namnażają się i uwalniają duże ilości cytokin zapalnych do krwiobiegu.
Teraz badacze planują dowiedzieć się, czy układ odpornościowy rzeczywiście przeszedł głęboki reset i zachowuje się normalnie idąc dalej.
"Dłuższe monitorowanie pacjentów będzie ważne, aby sprawdzić, czy cieszą się oni długotrwałą remisją wolną od choroby i są ostatecznie wyleczeni z [tocznia]" - powiedział Schett.
To leczenie może być dostępne raczej wcześniej niż później, powiedział. "Terapia komórkowa CAR-T jest już ustalona w medycynie nowotworowej, szczególnie w leczeniu chłoniaka i białaczki", zauważył Schett.
Badanie zostało opublikowane 15 września w czasopiśmie Nature Medicine .
Eksperci od tocznia powiedzieli, że są podekscytowani nowymi ustaleniami.
"To jest bardzo, bardzo duża sprawa", powiedział Hoang Nguyen, starszy kierownik programu naukowego w Lupus Research Alliance. Jej organizacja wspierała początkowe badania patrząc na terapię CAR-T w mysim modelu tocznia.
"Nie ma prawdziwego lekarstwa na toczeń, a skuteczność obecnych terapii jest ograniczona" - powiedział Nguyen. "To jest pierwszy raz, kiedy leczenie wyeliminowało objawy tocznia u wszystkich leczonych uczestników w 100-dniowym badaniu".
Mimo to, ostrzegła, w próbie brało udział tylko pięć osób i nie ma jeszcze wystarczających informacji na temat długoterminowych efektów.
Dr Jill Buyon jest dyrektorem Lupus Center w NYU Langone w Nowym Jorku. "Pacjenci uzyskali poprawę w odniesieniu do wielu objawów i nie wymagali innych terapii, w tym sterydów. Potrzebne są kolejne badania na większej liczbie osób z toczniem, które są śledzone przez dłuższy czas, ale to jest bardzo ekscytujące" - powiedziała.
A według dr Ruth Fernandez Ruiz, reumatologa w Hospital for Special Surgery w Nowym Jorku, "[Toczeń] pacjenci mieli uderzającą poprawę kliniczną po terapii komórkami CAR-T i doświadczyli remisji klinicznej podczas wyłączenia ... [leków] przez cały okres obserwacji po terapii komórkami CAR-T". Pomimo ograniczonej wielkości próby, jest prawdopodobne, że będzie rola we wdrażaniu terapii komórkowej CAR-T w [toczniu], szczególnie dla pacjentów z ciężką chorobą, która jest refrakcyjna [oporna] na leczenie standardowe."
Więcej informacji
The Lupus Foundation of America ma więcej na temat terapii tocznia.
