Nowy lek na SM okazał się obiecujący w badaniach

Amy Norton

Reporter HealthDay

THURSDAY, Aug. 25, 2022 (HealthDay News) -- Eksperymentalna terapia przeciwciałami w stwardnieniu rozsianym może zmniejszyć ilość objawów o połowę, w porównaniu do standardowego leczenia, nowe badanie kliniczne wykazało.

Lek, nazwany ublituximab, pokonał standardowy doustny lek dla stwardnienia rozsianego w zmniejszaniu nawrotów pacjentów - okresy nowych lub pogarszających się symptomów. Okazał się również lepszy w zapobieganiu obszarom zapalnych uszkodzeń w mózgu.

Ublituximab nie jest jeszcze zatwierdzony do leczenia SM; Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków analizuje dane z badań i oczekuje się, że podejmie decyzję do końca roku, według producenta leku TG Therapeutics.

Jeśli zostanie zatwierdzony, ublituximab będzie najnowszym w nowszej grupie terapii MS zwanych przeciwciałami monoklonalnymi anty-CD20: laboratoryjnie stworzone przeciwciała, które celują w specyficzne komórki układu odpornościowego, które napędzają proces MS.

Nowe ustalenia oferują więcej dowodów, że podejście przynosi korzyści pacjentom, według eksperta, który nie był zaangażowany w próbę.

"Czy to jest rewolucyjne? Nie. Ale jest to dalsze potwierdzenie korzyści klinicznych z celowania w tę populację komórek we krwi" - powiedziała dr Lauren Krupp, która kieruje NYU Langone's Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center w Nowym Jorku.

SM jest zaburzeniem neurologicznym, które zwykle pojawia się między 20 a 40 rokiem życia. Jest spowodowane błędnym atakiem układu odpornościowego na własną mielinę - ochronną osłonę wokół włókien nerwowych w kręgosłupie i mózgu. W zależności od miejsca uszkodzenia, objawy obejmują problemy z widzeniem, osłabienie mięśni, drętwienie oraz trudności z równowagą i koordynacją.

Większość osób cierpiących na SM ma postać nawracająco-remitującą, w której objawy pojawiają się na pewien czas, a następnie ustępują. Z czasem, choroba staje się bardziej stale postępująca.

Komórki układu odpornościowego zwane komórkami B wydają się odgrywać szczególnie kluczową rolę w napędzaniu SM. Tak więc w ostatnich latach nastąpił rozwój przeciwciał monoklonalnych, które pozbawiają krew komórek B. Jeden, zwany ocrelizumabem (Ocrevus), został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych w 2017 roku. Drugi - ofatumumab (Kesimpta) - nastąpił w 2020 roku.

Oba przeciwciała pozbawiają komórki B poprzez ukierunkowanie na białko na komórkach zwane CD20. Ublituximab ma ten sam cel, ale został zaprojektowany tak, aby był silniejszy w zabijaniu komórek B, powiedział dr Lawrence Steinman, główny badacz w nowym badaniu.

Badanie nie porównywało ublituximabu z żadnym z istniejących przeciwciał anty-CD20, podkreślił Steinman, profesor neurologii na Uniwersytecie Stanforda. Nie wiadomo więc, czy jest on bardziej czy mniej skuteczny.

Ale potencjalną zaletą nowego przeciwciała, powiedział Steinman, jest to, że może być podawane szybko.

Zarówno Ocrevus jak i ublituximab wymagają od pacjentów udania się do placówki medycznej na wlewy co sześć miesięcy. Ale infuzja Ocrevusa trwa około trzech godzin, podczas gdy ublituximab może być podany w ciągu jednej godziny.

Tymczasem Kesimpta pozwala na całkowite uniknięcie infuzji. Przyjmuje się go w domu raz w miesiącu, używając autowstrzykiwacza.

"Istnieją różne rozwiązania dla różnych ludzi", powiedział Steinman. "Myślę, że zawsze dobrze jest mieć opcje".

Ustalenia, opublikowane Aug. 25 w New England Journal of Medicine , opierają się na ponad 1000 pacjentów z MS, głównie formy nawracająco-remitującej. Mały procent miał wtórnie postępujące MS, druga faza choroby, która następuje po relapsing-remitting lat.

Około połowa została losowo przydzielona do infuzji ublituximabu, podczas gdy druga połowa przyjmowała doustny lek Aubagio (teriflunomid).

W ciągu 96 tygodni pacjenci z ublituximabem byli o połowę mniej narażeni na nawrót choroby - średni roczny wskaźnik wynosił nieco poniżej 0,1, w porównaniu z prawie 0,2 wśród pacjentów z Aubagio. A na skanach MRI wykazywali mniej obszarów zapalenia w mózgu.

Komórki B są odpowiedzialne za produkcję przeciwciał zwalczających infekcje. Główną obawą dotyczącą bezpieczeństwa związaną z uszczupleniem komórek B jest to, że może ono pozostawić ludzi bardziej podatnymi na infekcje. Tak było w tym badaniu: 5% pacjentów z ublituximabem rozwinęło poważną infekcję, w tym zapalenie płuc, w porównaniu z 3% pacjentów z Aubagio.

Istnieje wiele leków zatwierdzonych do leczenia SM. Ale Krupp powiedział, że niektóre ostatnie badania pokazują, że pacjenci lepiej radzą sobie w długim okresie, gdy otrzymują leki o "wysokiej skuteczności" - które obejmują przeciwciała anty-CD20 - w porównaniu ze starszymi lekami o bardziej umiarkowanych efektach.

Dla Steinmana, wcześniej jest lepiej, jeśli chodzi o rozpoczęcie leczenia o wysokiej skuteczności.

"Moja filozofia jest taka, że jeśli ubezpieczenie to pokryje, to należy zwalić chorobę mocno i szybko" - powiedział.

W ten sposób pojawia się kwestia kosztów: Przeciwciała monoklonalne CD20 są drogie; aktualna cena katalogowa Ocrevusa wynosi około 68 000 dolarów rocznie, według producenta leku Genentech.

Tak często, zarówno Krupp jak i Steinman powiedzieli, decyzje dotyczące leków zależą od tego, które z nich są pokryte przez plan ubezpieczeniowy pacjenta.

Więcej informacji

Narodowe Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego ma więcej na temat leczenia SM.