Lek na ospę małp jest trudny do zdobycia nawet po ogłoszeniu stanu wyjątkowego

Przez Jenny Blair, MD

10 sierpnia 2022 roku - Urzędnicy federalni ogłosili 4 sierpnia ospę małp jako stan zagrożenia zdrowia publicznego, po podobnych zapowiedziach Światowej Organizacji Zdrowia i przywódców w Kalifornii, Illinois i Nowym Jorku.

Ale to najwyraźniej nie wystarczy, aby ułatwić dostęp do zatwierdzonego przez FDA leku przeciwwirusowego tecovirimat znanego jako TPOXX, według Garretta Wilkinsona, urzędnika ds. stosunków rządowych i polityki z organizacji non-profit Partners in Health.

Tecovirimat został opracowany i zatwierdzony do leczenia ospy, a Stany Zjednoczone mają 1,7 miliona kursów w Strategicznym Zapasie Narodowym. Jest on dostępny bezpłatnie w leczeniu pokrewnego wirusa małpy przez CDC, który powiedział, że tecovirimat może być rozważany dla osób, które mają lub są zagrożone ciężką chorobą.

Pomimo tego, lek może być trudno dostępny, zgodnie z wiadomościami i kontami mediów społecznościowych pacjentów i adwokatów. CDC wymaga od dostawców opieki zdrowotnej, którzy chcą przepisać lek, aby zapewnić obszerną dokumentację poprzez to, co jest znane jako rozszerzony dostęp badanego nowego leku (EA-IND) protokołu.

Chociaż agencja uprościła protokół (zwany również "compassionate use") pod koniec lipca, to nadal jest to więcej pracy dla dostawców niż gdyby tecovirimat był dostępny w aptekach.

Wynik spowodował opóźnienia, a czasem nawet jawny brak dostępności.

"Lekarze są w stanie przepisywać leki off-label. Jedynym powodem, dla którego muszą sporządzać protokół badania leku, aby uzyskać dostęp do TPOXX, jest fakt, że jest on w całości przechowywany w Strategicznych Zapasach Krajowych" - mówi Wilkinson.

Jest on jednym z wielu aktywistów i badaczy, którzy wezwali rząd federalny do ułatwienia dostępu.

"To absurdalne, aby lekarze wypełniali góry federalnych papierów podczas kryzysu zdrowia publicznego, aby przepisać lek, który FDA w pełni zatwierdziła i uznała za bezpieczny" - mówi Wilkinson.

Sekretarz HHS Xavier Becerra może oświadczyć, że pozwolenie na użycie leku w nagłych wypadkach jest odpowiednie. Posiadanie awaryjnego pozwolenia na tecovirimat zmniejszyłoby obciążenie dostawców.

Zamiast tego Becerra ogłosił stan zagrożenia zdrowia publicznego.

To jest inne działanie i nie pozwala FDA zadeklarować EUA.

W USA odnotowano pierwszy przypadek małpiej ospy 18 maja. Od 3 sierpnia, było 6,617 przypadków w USA.

Mnóstwo Tecovirimatu - dla rządu

Nowojorska firma SIGA opracowała tecovirimat po atakach z 11 września, mówi dyrektor naukowy Dennis Hruby.

Z danymi dotyczącymi bezpieczeństwa u setek zdrowych dorosłych, a także danymi dotyczącymi skuteczności w przypadku ospy małpiej u zwierząt naczelnych, lek uzyskał zatwierdzenie FDA w 2018 roku do leczenia ospy wietrznej.

Stany Zjednoczone gromadziły zapasy leku od 2013 roku, mówi Gomez, a firma uzupełnia krajowe zapasy, ponieważ najstarsze partie uderzają w ich 7-letnią datę ważności. Firma dostarczyła 363 000 kursów do USA w latach 2020-2021, powiedział, i może zwiększyć tę liczbę do ponad 500 000 kursów rocznie.

Obecnie firma rozpoczyna badania kliniczne i jest gotowa do zwiększenia produkcji w razie potrzeby, powiedział Hruby.

Jednak pomimo zatwierdzenia przez FDA i dużej ilości leku, dostęp do niego pozostaje wyzwaniem dla świadczeniodawców i pacjentów. To nie jest przypadek w innych krajach. Lek został dopuszczony w 2022 roku przez Europejską Agencję Leków do leczenia ospy wietrznej i jest również zatwierdzony do stosowania w Wielkiej Brytanii.

Hruby powiedział, że SIGA zaopatruje również Kanadę i pracuje nad odpowiedzią na "zapytania z całego świata" dotyczące kursów współczenego użycia leku.

Firma jest dobrze świadoma wąskich gardeł w Stanach Zjednoczonych.

"Myślę, że jest wiele frustracji w dotkniętych społecznościach", mówi Gomez. "Nie mieli oni dostępu do leku tak szybko i tak sprawnie, jak by chcieli".

TPOXX był zawsze przeznaczony do sprzedaży rządom, aby mogły go przechowywać w przypadku wybuchu epidemii, mówi Gomez.

'Lojalność wobec biurokracji'

Istnieje precedens dla łatwiejszego dostępu do leków podczas epidemii - w tym tych bez zatwierdzenia przez FDA, mówi Amesh Adalja, MD, starszy pracownik naukowy w Johns Hopkins Center for Health Security w Bloomberg School of Public Health, który przemawiał.

Paxlovid nie jest zatwierdzony przez FDA, ale jego uprawnienia do stosowania w nagłych wypadkach pozwalają lekarzom przepisać go na COVID-19. Podczas wybuchu grypy H1N1 w 2009 r. niezatwierdzony peramiwir został łatwo udostępniony na mocy EUA. A dziś Adalja może zamówić niezatwierdzony artesunat do leczenia ciężkiej malarii.

"Wystarczy zadzwonić do CDC i powiedzieć: 'Hej, mam przypadek malarii falciparum'. Jest tam w następnym locie z Atlanty do twojego szpitala" - mówi Adalja. "W przypadku TPOXX, ten priorytet wydaje się nie istnieć, ponieważ w rzeczywistości stawiają one bariery.... Nie są one logicznie spójne".

"Wąskim gardłem nie są dostawy TPOXX. Wąskim gardłem są wymagania, które rząd wprowadził, aby móc go przepisać" - mówi Adalja.

15 lipca grupa zaniepokojonych ekspertów wysłała list do HHS, CDC i FDA. Wśród sygnatariuszy znaleźli się przedstawiciele organizacji wspierającej HIV PrEP4ALL, Partners in Health oraz badacze i lekarze z New York University i Weill Cornell Medicine.

W liście autorzy zwrócili się do CDC z prośbą o unieważnienie wymogu protokołu dotyczącego uwolnienia TPOXX z zapasów krajowych lub o dopuszczenie przez FDA TPOXX do stosowania w przypadku ospy małpiej w ramach procedury dopuszczenia do użytku w nagłych wypadkach.

Wydaje się, że nie nastąpiło to do tej pory.