Zarządzanie zaawansowaną mastocytozą układową poprzez leczenie i samodzielną opiekę

Share on Facebook Share on Twitter Share on Pinterest Print Email Save /* feature-ayvakit-nf-sf327390.1#b8ba1ff - Swain, Sibadatta @ 2022-04-07 20:56 */@import url(https://fonts.googleapis.com/css2?family=Lato:wght@400;700;900&display=swap);.ad-wrapper. ad-container-121 { margin-left: 50%; @media screen and (max-width: 1023px) { margin-left: 0% !important; }}.ad-wrapper.ad-container-2026 { margin-left: 65%; @media screen and (max-width: 769px) { margin-left: 30% !important; }}.module-conspon-attr { max-width: 990px; margin: 10px auto; padding: 0 0 2px;}.module-conspon-attr .conspon-attr-logo { width: 100%; max-width: 130px;}h1.page-heading { max-width: 990px; margin: 18px auto;}.social-share-tools { max-width: 990px; margin: 15px auto; // padding-left: 3px; float: none;}@media screen and (max-width: 1239px) { . module-conspon-attr { width: 100%; margin: 10px 0 10px 110px; } h1.page-heading { margin: 10px 0 10px 110px; } .social-share-tools { width: 100%; margin: 15px 0 15px 101px; }}@media screen and (max-width: 1023px) { . module-conspon-attr { margin-left: 15px; } h1.page-heading { margin-left: 15px !important; } .social-share-tools { margin-left: 15px; }}@media screen and (max-width: 767px) { . module-conspon-attr { margin-left: 10px; text-align: left; border-top: none; display: block; } h1.page-heading { margin-left: 10px; font-size: 2.5rem !.important; } .social-share-tools { margin-left: 10px; }}.conspon { font-family: Lato,sans-serif; color: #222; margin-left: 14%; width: 100%; max-width: 650px;}@media screen and (max-width: 1023px) { .conspon { margin-left: 0!important; }}.conspon { font-family: Lato, sans-serif; color: #222}.conspon .mb-25 { margin-bottom: 25px}.conspon .mt-27 { margin-top: 27px}.conspon .mt-25 { margin-top: 25px}.conspon .mt-20 { margin-top: 20px}.conspon .mb-20 { margin-bottom: 20px}.conspon .mtb-20 { margin: 20px 0}.conspon .mtb-30 { margin: 30px 0}.conspon .mb-0 { margin-bottom: 0 !important}.conspon .mt-0 { margin-top: 0 !important}.conspon .mt-42 { margin-top: 42px}@media screen and (min-width:300px) and (max-width:1024px) { .conspon .mt-42 { margin-top: 20px }}. conspon .itallic { font-style: italic}.conspon .section { margin: 20px 0}.conspon .section .data-header { font-size: 22px; font-weight: 700; line-height: 1.27; color: #222}.conspon .section .data-content { color: #222; font-family: Lato, sans-serif; font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon .section .data-content .desktop-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (min-width:768px) { .conspon .section .data-content .desktop-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content .mobile-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (max-width:767px) { .conspon .section .data-content .mobile-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content a { color: #187aab; text-decoration: none}.conspon .section .data-content span { color: #187aab; font-weight: 700}.conspon .section .important { font-size: 16px}.conspon .section.parent-flex-container {/* display: flex; justify-content: space-between; flex-direction: row*/}.conspon .section.parent-flex-container . img-caption { margin-top: 8px; font-size: 14px}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container { flex-direction: column }}@media screen and (min-width:1025px) { .conspon .section.parent-flex-container .desktop-row { width: 100%; margin-left: 0px }}.conspon .section. parent-flex-container .col-flex { /*display: flex; flex-direction: column*/ float: left; max-width: 310px; margin-right: 15px; width: 100%;}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container .col-flex { float: none; width: 100%; max-width: 100%; }}. conspon .small-text { font-size: 12px !important}.conspon .small-text.reference li { padding-left: 15px}.conspon .section-footer .data-content { font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1,38}.conspon.copyright-disclaimer { color: #000; font-size: 16px}.conspon.copyright-disclaimer .copyright { margin-top: 2px}.conspon.copyright-disclaimer .disclaimer { margin-top: 26px; margin-bottom: 26px}.isi-main-content { padding: 0 !important}.conspon .container-isi h2.larger { color: #000}.conspon .container-isi ul { list-style: none}.conspon .container-isi ul li::before { content: "\"; position: absolute; margin-left: -24px; margin-top: 2px; color: #0a3762; font-size: 16px; line-height: 1.1}.conspon .container-isi ul>

li,.conspon .container-isi ul>

li ul>

li { list-style: none}.conspon .container-isi ul>

li ul>

li::before { content: "\"; font-size: 19px; line-height: 1.3; margin-top: -1px}.conspon img { max-width: 100%;}h1.page-heading { max-width: 990px; margin: 18px auto; line-height: 1.1;}.conspon .container-isi h2.larger { color: #000; margin: 0; line-height: 1; font-size: 22px; font-family: "Source Sans Pro",Verdana,sans-serif; font-weight: 700;}.conspon .container-isi ul>

li, .conspon .container-isi ul>

li ul>

li { list-style: none; line-height: 1.38;}.conspon.copyright-disclaimer p { line-height: 1.38;}.fed-sticky-isi .isi-scroll-content .conspon { max-width: 98%; margin-left: 15px; position: relative;}.fed-sticky-isi .isi-static-area .isi-btn { color: #fff;}@media screen and (max-width: 1023px) { .fed-sticky-isi .isi-scroll-area { padding: 0 15px; }}@media screen and (max-width:767px) { .fed-sticky-isi .isi-static-area .isi-btn .isi-toggle-txt { display: none; }}/*below media query to override dla ograniczenia strony do ładowania jak mobile w urządzeniach typu Tablet */@media screen and (min-width:768px) and (max-width:1023px) { [class^=main-container] { clear: none ! important; } .main-container-2 { width: calc(100% - 312px) !important; } .main-container-3 { width: 230px !important; padding-right: 20px; }}

Nancie pracuje jako wolontariuszka w lokalnym sklepie non-profit, który wspiera dzieci chore na raka.

W 2005 roku, Nancie odwiedziła swojego alergologa po wystąpieniu wysypki na skórze. Otrzymała testy alergiczne i immunoterapię, co doprowadziło do kilku zagrażających życiu epizodów anafilaktycznych. Dla 54-letniej wówczas żony i matki dwójki dzieci, był to dopiero początek fizycznego i emocjonalnego wyzwania.

Nancie nadal żyła z niewyjaśnionymi i powracającymi objawami, próbując znaleźć diagnozę. Doświadczyła bólu brzucha, nudności, wymiotów i anafilaksji. Odkryła, że zewnętrzne czynniki wyzwalające, takie jak różne pokarmy, dodatki do żywności, leki, środki wziewne, zmiany temperatury, stres i ćwiczenia, przyczyniły się do wystąpienia objawów, które znacząco wpłynęły na jej życie.

Nancie została skierowana do dodatkowego specjalisty, który przejrzał jej historię choroby i zalecił wykonanie biopsji szpiku kostnego. Ocena biopsji i inne oceny doprowadziły do rozpoznania mastocytozy układowej (SM). Badanie biomarkerów z próbki biopsyjnej pomogło również zidentyfikować mutację KIT D816V, która powoduje chorobę w około 95% przypadków SM.

Około 32 000 osób w Stanach Zjednoczonych żyje z SM, rzadką chorobą, w której organizm nadprodukuje mastocyty, kluczowy typ komórek układu odpornościowego.

W ciągu kilku lat od postawienia pierwszej diagnozy u Nancie, jej specjalista zaobserwował uszkodzenia organów i stwierdził, że ma ona zaawansowaną postać SM, podtyp SM. W tej zagrażającej życiu chorobie nieprawidłowe mastocyty gromadzą się w różnych organach, w tym w skórze, szpiku kostnym i jelitach.

Choć doświadczenia każdego z nas z zaawansowanym SM są inne, u Nancie w końcu doszło do powiększenia wątroby i śledziony. Nie była w stanie strawić wielu pokarmów, przez co straciła na wadze i doświadczyła nagromadzenia płynu w brzuchu (wodobrzusze) oraz wzdęcia brzucha. W rezultacie Nancie była na ograniczonej diecie i jadła tylko pokarmy, które sama przygotowywała z obawy przed potencjalną reakcją.

"Ze względu na wyniszczające objawy związane z zaawansowanym SM, codzienne życie może być często zakłócone dla osób dotkniętych tą chorobą i często są one ograniczone w zdolności do pracy lub wykonywania rutynowych czynności" - powiedział dr Tsewang Tashi, adiunkt medycyny, Division of Hematology & Hematologic Malignancies, Huntsman Cancer Institute na Uniwersytecie Utah, który obecnie nadzoruje opiekę nad Nancie.

Z czasem Nancie nie była w stanie zbyt często wychodzić z domu. Choroba uniemożliwiła jej prowadzenie dawnego stylu życia, który obejmował podróże, i zmusiła ją do przejścia na emeryturę po 34 latach pracy.

Dzięki wizytom u lekarzy specjalizujących się w SM i korzystaniu z zasobów zapewnianych przez The Mast Cell Disease Society (TMS) za pośrednictwem strony internetowej i corocznych konferencji, Nancie poznała wskazówki, jak zarządzać swoim zdrowiem i poruszać się po systemie opieki, żyjąc z chorobą.

Lekcje dla osób dotkniętych rzadką chorobą

Jedną z najważniejszych rad, jakie Nancie daje innym osobom żyjącym z rzadką chorobą, jest zrozumienie swojego stanu i stanie się swoim własnym rzecznikiem. Jej zdaniem szczególnie ważne jest aktywne partnerstwo z zespołem opieki zdrowotnej, słuchanie swojego ciała oraz regularne rejestrowanie wszystkich objawów i dzielenie się nimi z lekarzami.

"Zalecam przechowywanie historii medycznej w jednym miejscu, w tym objawów, aktualnych leków i alergii, aby była łatwo dostępna i jesteś przygotowany na wizyty w izbie przyjęć lub u lekarza" - powiedziała Nancie. "Ponieważ Zaawansowane SM może prowadzić do wielu różnych objawów, przekonałam się, że kluczowe znaczenie ma współpraca z klinicystami, którzy mają doświadczenie w zarządzaniu tymi efektami, nawet jeśli oznacza to podróżowanie dalej, aby się z nimi spotkać".

Opcja leczenia dla Nancie

Gdy choroba Nancie nie ustępowała, dwóch miejscowych lekarzy stwierdziło, że ma ona agresywne SM, podtyp zaawansowanego SM, który może prowadzić do niewydolności organów i skrócenia czasu przeżycia. Biorąc pod uwagę tę trudną diagnozę, szukała drugiej opinii u specjalisty od SM i została skierowana do dr Michaela Deiningera.

"Zaawansowane SM jest spowodowane przede wszystkim mutacją KIT D816V - zmianą genetyczną, która może prowadzić do zagrażających życiu skutków z powodu nieprawidłowego wzrostu komórek tucznych" - powiedział dr Deininger. "Historycznie nie istniały opcje leczenia zaprojektowane tak, aby celować w ten podstawowy sterownik zaawansowanego SM".

W 2018 r. dr Deininger zapisał Nancie do badania klinicznego badającego awaprytynib (obecnie znany jako AYVAKIT®), terapię zaprojektowaną w celu ukierunkowania mutacji KIT D816V i pomocy w spowolnieniu wzrostu komórek tucznych.

AYVAKIT jest lekiem na receptę zatwierdzonym przez FDA w czerwcu 2021 roku w leczeniu dorosłych z zaawansowanym SM, w tym agresywnym SM, SM z towarzyszącym nowotworem hematologicznym i białaczką z komórek tucznych. AYVAKIT nie jest zalecany w leczeniu Zaawansowanego SM u osób z niską liczbą płytek krwi (mniej niż 50 x 109/L). AYVAKIT może powodować poważne działania niepożądane, w tym krwawienie w mózgu, poznawcze działania niepożądane i toksyczność dla zarodka-płodu.

Należy zapoznać się z poniższymi Ważnymi informacjami dotyczącymi bezpieczeństwa.

Życie Nancie podczas leczenia

Chociaż indywidualne doświadczenia z AYVAKIT są różne, Nancie zaczęła czuć się lepiej po zakończeniu leczenia. Jej obrzęk brzucha i ból brzucha zmniejszyły się, co pozwoliło jej na utrzymanie zdrowej diety i przybranie na wadze.

Nancie pozostaje w ścisłym kontakcie ze swoim lokalnym zespołem opieki zdrowotnej, aby informować go o wszelkich skutkach ubocznych, jakich doświadcza podczas stosowania leku, w tym o efektach poznawczych. Najczęstsze działania niepożądane leku AYVAKIT u osób z zaawansowanym SM obejmują zatrzymanie płynów lub obrzęki, biegunkę, nudności, zmęczenie i zmiany w niektórych badaniach krwi. Klinicyści Nancie regularnie oceniają również jej odpowiedź na leczenie i monitorują liczbę płytek krwi pod kątem innych potencjalnych działań niepożądanych.

"Poza codziennym przyjmowaniem leku AYVAKIT, wprowadzam teraz do swojego życia wiele zdrowych wyborów, takich jak ćwiczenia fizyczne" - powiedziała Nancie. "Czuję się szczęśliwa, że mogę cieszyć się przyrodą i czasem z przyjaciółmi i rodziną podczas życia z tą trudną chorobą. Szczególnie cenię sobie wolontariat w lokalnym sklepie, który przekazuje swoje dochody netto na rzecz szpitala - to dla mnie bardzo ważne, aby się odwdzięczyć."

Więcej informacji można znaleźć na stronie www.AYVAKIT.com.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA STOSOWANIA LEKU AYVAKIT

AYVAKIT może powodować poważne działania niepożądane, w tym:

Krwawienie w mózgu. Poważne krwawienie w mózgu może wystąpić podczas leczenia lekiem AYVAKIT i może prowadzić do śmierci. Należy przerwać stosowanie leku AYVAKIT i natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy, takie jak silny ból głowy, wymioty, senność, zawroty głowy, dezorientacja lub silne osłabienie po jednej lub kilku stronach ciała. Lekarz sprawdzi liczbę płytek krwi przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia lekiem AYVAKIT.

Efekty poznawcze. Podczas stosowania leku AYVAKIT często występują poznawcze działania niepożądane, które mogą być ciężkie. Należy poinformować lekarza o wystąpieniu nowych lub nasilających się objawów poznawczych, takich jak: zapomnienie, dezorientacja, zagubienie, trudności w myśleniu, senność, trudności z utrzymaniem przytomności (senność), problemy z rozpoznawaniem słów, widzenie przedmiotów lub słyszenie rzeczy, których nie ma (halucynacje), zmiany nastroju lub zachowania.

Przed zastosowaniem leku AYVAKIT należy poinformować lekarza o wszystkich występujących u pacjenta schorzeniach, w tym o tym, czy:

• mają niską liczbę płytek krwi

• masz wybrzuszenie lub osłabienie ściany naczynia krwionośnego (tętniak) lub krwawienie w mózgu w przeszłości

• przebyty w ciągu ostatniego roku udar mózgu

• są w ciąży lub planują zajść w ciążę. Lek AYVAKIT może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku

  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę: Dostawca usług medycznych powinien wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem stosowania leku AYVAKIT. Należy stosować skuteczną kontrolę urodzeń (antykoncepcję) podczas leczenia lekiem AYVAKIT oraz przez 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki leku AYVAKIT. Należy porozmawiać z lekarzem o metodach kontroli urodzeń, które mogą być odpowiednie dla pacjentki. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli pacjentka zajdzie w ciążę lub przypuszcza, że może być w ciąży podczas leczenia lekiem AYVAKIT.

  • Mężczyźni z partnerkami mogącymi zajść w ciążę powinni stosować skuteczną kontrolę urodzeń (antykoncepcję) podczas leczenia i przez 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki leku AYVAKIT.

• karmią piersią lub planują karmić piersią. Nie wiadomo, czy AYVAKIT przechodzi do mleka matki. Nie należy karmić piersią podczas leczenia lekiem AYVAKIT i przez co najmniej 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki leku AYVAKIT. Należy porozmawiać z pracownikiem służby zdrowia o najlepszym sposobie karmienia dziecka w tym czasie

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich przyjmowanych lekach, również tych wydawanych na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych. Lek AYVAKIT może wpływać na sposób działania innych leków, a niektóre inne leki mogą wpływać na działanie leku AYVAKIT. Przed rozpoczęciem stosowania nowego leku należy porozmawiać z lekarzem.

Nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać niebezpiecznych maszyn, jeśli podczas leczenia lekiem AYVAKIT występują dezorientacja lub problemy z myśleniem.

Najczęstsze działania niepożądane leku AYVAKIT u osób z AdvSM to zatrzymanie płynów lub obrzęk, biegunka, nudności, zmęczenie i zmiany w niektórych badaniach krwi.

Dostawca usług medycznych może zmienić dawkę, tymczasowo przerwać lub na stałe przerwać leczenie lekiem AYVAKIT, jeśli u pacjenta wystąpią pewne działania niepożądane. AYVAKIT może powodować problemy z płodnością u kobiet i może zmniejszać produkcję plemników u mężczyzn, co może wpływać na zdolność do posiadania dziecka. Należy porozmawiać z lekarzem prowadzącym, jeśli dotyczy to pacjenta. To nie wszystkie możliwe działania niepożądane leku AYVAKIT. Należy skontaktować się z lekarzem w celu uzyskania porady medycznej dotyczącej działań niepożądanych.

Zachęcamy do zgłaszania negatywnych działań niepożądanych leków na receptę do FDA.

Odwiedź stronę www.fda.gov/medwatch lub zadzwoń pod numer 1-800-FDA-1088.

Należy zapoznać się z pełną informacją o leku oraz informacją dla pacjenta dotyczącą leku AYVAKIT na stronie www.AYVAKIT.com.

Ta treść została opracowana przez Blueprint Medicines Corporation, producenta leku AYVAKIT.

Blueprint Medicines i AYVAKIT są zarejestrowanymi znakami towarowymi Blueprint Medicines Corporation.

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

lekarz nie popiera żadnego konkretnego produktu, usługi ani leczenia.