FDA analizuje lek, który wykazał niewiele dowodów na to, że może pomóc w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego.
FDA rozpatruje lek na ALS o skromnych danych
By Carolyn Crist
25 marca 2022 r. - FDA analizuje dane dotyczące leku, który mógłby pomóc w leczeniu ALS, czyli stwardnienia zanikowego bocznego.
FDA spotyka się w przyszłym tygodniu, aby publicznie przejrzeć dowody z małego, średniego etapu badań AMX0035, leku wyprodukowanego przez Amylyx Pharmaceuticals, który wykazuje skromne efekty na spadek pacjentów.
Jeffrey Rothstein, dyrektor Centrum Badań nad ALS im. Roberta Packarda na Uniwersytecie Johnsa Hopkinsa, powiedział agencji The Associated Press.
Czy to naprawdę działa? Nie wiem" - powiedział. Dlatego chciałbym zobaczyć drugie badanie".
Pacjenci i obrońcy praw pacjenta nalegali na zatwierdzenie leku na tę chorobę neurodegeneracyjną, znaną również jako choroba Lou Gehrigsa. ALS uszkadza komórki nerwowe i prowadzi do utraty zdolności chodzenia, mówienia, połykania i oddychania. Nie ma na nią lekarstwa, a większość chorych umiera w ciągu 3-5 lat.
FDA zazwyczaj wymaga do zatwierdzenia dwóch dużych badań klinicznych na późnym etapie rozwoju choroby. W przypadku chorób śmiertelnych, takich jak rak, dopuszczalne jest jedno badanie z obiecującymi wynikami.
W ubiegłym roku federalne organy regulacyjne stwierdziły, że firma Amylyx będzie musiała przeprowadzić duże badanie przed ubieganiem się o zatwierdzenie. Jednak po miesiącach lobbowania przez pacjentów i obrońców, FDA stwierdziła, że firma może złożyć wniosek w oparciu o mniejsze badanie.
Eksperci ds. zdrowia wyrazili zaniepokojenie zmianą kierunku działań. Rządowi śledczy analizują zeszłoroczne zatwierdzenie leku Aduhelm, stosowanego w leczeniu choroby Alzheimera, który może przynieść niewielkie korzyści pacjentom. W trakcie dochodzenia sprawdzane jest, czy FDA nie odczuwała presji w związku z lobbingiem ze strony grup zajmujących się chorobą Alzheimera i firm farmaceutycznych.
Wiele osób było zaniepokojonych precedensem, jakim było zatwierdzenie leku Aduhelm przez FDA - powiedział agencji AP dr Joseph Ross, profesor medycyny i zdrowia publicznego na Uniwersytecie Yale.
Powiedział, że FDA skapitulowała wobec nacisków ze strony przemysłu i pacjentów, zamiast trzymać się zasad naukowych.
W zeszłym tygodniu firma Amylyx ogłosiła rozpoczęcie programu rozszerzonego dostępu dla leku AMX0035, który zapewnia dostęp do potencjalnych terapii przed zatwierdzeniem przez FDA. Program ten jest prowadzony równolegle z trwającym badaniem fazy 3.
FDA opublikuje wstępny przegląd leku Amylyx przed środowym spotkaniem, donosi AP. Lek jest połączeniem dwóch innych składników - leku na receptę na zaburzenia wątroby i suplementu diety. Firma Amylyx opatentowała tę kombinację i twierdzi, że substancje chemiczne działają razem, aby chronić komórki przed uszkodzeniem.
W niewielkim badaniu przeprowadzonym na 137 pacjentach, pacjenci z ALS odczuwali wymierną poprawę, ale terapia nie miała wpływu na wyniki badań laboratoryjnych. Według 48-punktowego kwestionariusza, w którym oceniano takie funkcje jak chodzenie, pisanie ręczne i połykanie, u osób, które przyjmowały lek, postęp choroby był o 25% wolniejszy niż u osób, które przyjmowały placebo. Różnica 2,3 punktu w punktacji była statystycznie istotna, jak donosi AP, choć eksperci w dziedzinie zdrowia dyskutują, co to ostatecznie oznacza dla pacjentów.
We wrześniu 2020 r. w artykule redakcyjnym w czasopiśmie New England Journal of Medicine wyniki nazwano przyrostowymi i skromnymi, zalecając przeprowadzenie dużych i długoterminowych badań przed zatwierdzeniem leku.
FDA zatwierdziła dwie terapie na ALS, z których skuteczniejsza przedłuża życie o kilka miesięcy. Oczekuje się, że lek Amylyx przyniesie podobne korzyści.
Panel ekspertów zewnętrznych FDA, który spotyka się w środę, głosował w zeszłym roku przeciwko przyjęciu leku Aduhelm. Mimo to FDA zatwierdziła lek, co skłoniło trzech członków niezależnej grupy doradczej do rezygnacji. Biorąc pod uwagę, że ci sami naukowcy i kierownictwo FDA będą zaangażowani w przyszłotygodniową decyzję w sprawie leku Amylyx, jak donosi agencja AP, zatwierdzenie leku prawdopodobnie nastąpi.
