Unowocześnienia w zakresie badań klinicznych pozwolą udostępnić opiekę większej liczbie osób

By Carrie Arnold

May 26, 2022 - Trishna Bharadia ma stwardnienie rozsiane i pracuje jako konsultant ds. zaangażowania pacjentów i często jest proszona o udział w badaniach klinicznych. Najczęściej, chociaż, ona obraca ich w dół. Ona musi: Mieszkanka wiejskiej Anglii, Bharadia mieszka wiele godzin od większości ośrodków badań klinicznych. Nawet jeśli któreś z nich byłoby bliżej, badania wymagają zazwyczaj czasu wolnego od pracy, co jest dla niej trudne do uzyskania.

Wzięła udział w jednym z badań, którego celem było określenie najlepszego rodzaju ćwiczeń fizycznych dla osób ze stwardnieniem rozsianym, krótko po tym, jak zdiagnozowano u niej chorobę w 2008 roku. Ale ona nie była w stanie uczestniczyć w żadnych innych badaniach od tego czasu.

Znalezienie osób do wypełnienia prób jest często jedną z największych przeszkód w badaniach medycznych. Prawie 80% badań nie dotrzymuje terminów zapisów.

I chociaż 70% Amerykanów twierdzi, że pacjenci powinni mieć więcej możliwości uczestniczenia w badaniach, to jednak nie więcej niż 5% pacjentów chorych na raka, na przykład, ostatecznie bierze w nich udział. Dlatego Bharadia i rosnąca grupa obrońców zdrowia i lekarzy naciskają na nowy rodzaj badań klinicznych.

W przeciwieństwie do standardowych badań klinicznych, które wymagają od pacjenta udania się do centralnego ośrodka badawczego w celu wykonania wszystkich badań, od badania krwi, poprzez przyjmowanie leków, aż po badania kontrolne, badania zdalne wykorzystują kombinację telemedycyny, domowej opieki zdrowotnej i innych technologii, aby przynieść badanie do pacjenta.

"Istnieje potencjał, aby otworzyć dostęp do badań klinicznych, ponieważ nie jestem jedyną osobą, której trudno jest podróżować do ośrodków" - mówi Bharadia.

Zdalna opieka kliniczna

Chociaż tego typu próby mają ponad dekadę, Andrea Coravos, współzałożyciel i dyrektor generalny w HumanFirst, platformie oprogramowania zaprojektowanej w celu rozszerzenia dostępu do badań i opieki zdrowotnej, mówi, że pandemia wzbudziła zainteresowanie, zarówno ze strony sponsorów firm farmaceutycznych, jak i organów regulacyjnych.

29 marca firma THREAD, cyfrowa platforma zdrowotna, która wspiera telemedycynę dla badań klinicznych, ogłosiła, że będzie współpracować z Amazon Web Services, aby uczynić próby bardziej wydajnymi przy użyciu sztucznej inteligencji i innych technik automatyzacji.

Zwolennicy zdecentralizowanych prób mówią, że nowe podejście pomoże uczynić próby kliniczne bardziej zróżnicowanymi i ułatwi wzięcie w nich udziału. To nie oznacza tylko dla pacjentów, mówi Craig Lipset, współprzewodniczący Decentralized Trials and Research Alliance, ale także dla lekarzy, którzy mogą być częścią prób z własnych gabinetów. Rezultatem, jak mówi, jest całkowita reimaginacja badań klinicznych.

"Jeśli to zadziała, stworzy to dla nas nowy sposób angażowania się z lekarzami", mówi. "To, na czym musimy się skupić, to danie ludziom wyboru co do sposobu uczestnictwa".

Przez prawie 80 lat badania kliniczne stanowiły trzon postępu w dziedzinie leków ratujących życie. Pomimo niewątpliwego sukcesu tej dziedziny, tradycyjne badania kliniczne nie są pozbawione wad. Ich przeprowadzenie zajmuje zazwyczaj wiele lat i może kosztować setki milionów dolarów, a wszystko to przy 90% wskaźniku niepowodzenia.

Jednym z powodów niepowodzenia prób jest to, że leki po prostu nie działają. Ale brak odpowiedniego uczestnictwa jest w rzeczywistości najczęstszym powodem, dla którego badania kliniczne są zatrzymywane na wczesnym etapie, jak wynika z pracy z 2021 roku w czasopiśmie BMC Trials.

Ponowny obraz badań medycznych

Podobnie jak wiele firm farmaceutycznych, Pfizer chciał, aby opcja badań klinicznych była łatwiejsza, szybsza i tańsza. Rozwój technologii mobilnych sprawił, że w 2011 roku gigant farmaceutyczny mógł rozpocząć pierwsze w pełni zdalne badanie zatwierdzonego już leku o nazwie Detrol LA, stosowanego w leczeniu pęcherza nadreaktywnego.

Pomimo wczesnego entuzjazmu zarówno ze strony Pfizera, jak i FDA, badanie nazwane REMOTE pokazało, że sama decentralizacja nie jest w stanie wyleczyć wszystkich problemów związanych z badaniami klinicznymi. Po kilku miesiącach nowa próba została przerwana, ponieważ wciąż nie udało się zrekrutować wystarczającej liczby kobiet z poważnymi problemami z pęcherzem.

Te wczesne wyzwania rzuciły cień na ideę zdecentralizowanych badań, a pole wróciło do deski kreślarskiej, aby przemyśleć drogę naprzód. Pojawienie się smartfonów i nadających się do noszenia urządzeń do śledzenia stanu zdrowia przyniosło tę technologię do większej liczby domów i zwiększyło komfort korzystania z technologii jako części codziennej opieki zdrowotnej.

Coraz częściej, jak mówi Lipset, pomysł wykorzystania trackerów fitness i aplikacji na smartfony w ramach badań klinicznych wyglądał mniej jak marzenie z bajki, a bardziej jak realna opcja.

Badania zdalne były już gotowe do powrotu, gdy nadeszła pandemia. Gdy świat zatrzymał się na początku 2020 roku, badania kliniczne nie były wyjątkiem. Dr Amir Kalali, który wraz z Lipsetem współtworzył Decentralized Trials and Research Alliance, został zasypany telefonami od byłych kolegów, którzy pytali, jak dostosować istniejące badania do nowego, nagle odległego świata. Niemal z dnia na dzień decentralizacja badań stała się koniecznością.

Szybkie tempo zmian

"Ludzie działają nie wtedy, gdy widzą światło, ale gdy czują ciepło" - mówi Kalali.

COVID-19 dostarczył tego ciepła.

W ciągu ostatnich dwóch lat, mówi Sally Okun, dyrektor wykonawczy Clinical Trials Transformation Initiative, badania zdalne stały się stałym elementem krajobrazu badań klinicznych, a ich wpływ wciąż rośnie.

Otwartość na tego typu próby ze strony organów regulacyjnych w Stanach Zjednoczonych, Europie i na całym świecie doprowadziła do większych inwestycji w tej sferze, pokazując, że zdecentralizowane próby nie tylko pozostały, ale stały się głównym graczem w krajobrazie badań klinicznych.

"Ekosystem badań klinicznych może być zbudowany bardziej wokół samych pacjentów i uczestników zaangażowanych w badania, w przeciwieństwie do budowania go wokół badania i posiadania wszystkich dostosowanych do tego" - mówi Okun.

Firma THREAD, zajmująca się zdalnymi badaniami, współpracuje obecnie z Amazon Web Services. Celem współpracy, mówi dyrektor generalny THREAD, John Reites, jest poprawa jakości i szybkości przeprowadzania badań klinicznych oraz pomoc w uczynieniu tego typu badań normą.

"Kiedy mówimy 'zdecentralizowana próba', chcę, aby w ciągu najbliższych 3 lat linia przebiegała przez słowo 'zdecentralizowana'", mówi.

Lipset podkreśla, że wzrost liczby zdecentralizowanych badań nie oznacza końca murowanych placówek badawczych ani akademickich ośrodków medycznych jako centrów badawczych. Celem decentralizacji nigdy nie było usunięcie tradycyjnych badań, ale dodanie do nich innych opcji, tak jak wiele szkół stworzyło hybrydowe opcje nauczania, które pozwalają studentom łączyć naukę na miejscu i na odległość. Nie każdy chce, aby pomocnik medyczny odwiedził ich dom lub czuje się komfortowo, używając aplikacji lub trackera fitness do monitorowania ich tętna. Zamiast tego, urządzenia te powinny pomóc ludziom, którzy chcą być częścią próby, ale nie byliby w stanie inaczej, uczestniczyć.

Dodanie większej liczby lekarzy

Próby oferują możliwości nie tylko dla uczestników, ale także dla lekarzy, którzy zwykle zostali zamknięci z badań.

"Większość lekarzy nigdy nie idzie nigdzie w pobliżu badań klinicznych po opuszczeniu ich stypendium", mówi Irfan Khan, MD, założyciel i dyrektor generalny Circuit Clinical, który pracuje nad wprowadzeniem badań klinicznych do prywatnych praktyk. "Jest niedostatek lekarzy prowadzących badania i koncentracja, gdzie praca zostaje wykonana".

Mówi, że to pomoże umieścić badania kliniczne w standardowej opiece medycznej. A ponieważ większość pacjentów słyszy o próbach od swoich lekarzy, pozwoli to większej liczbie osób usłyszeć o możliwościach w pierwszej kolejności.

Nowość tego podejścia oznacza, że wiele pozostaje nieznane na temat zdalnych prób. Chociaż organy regulacyjne przedstawiły projekt wytycznych dotyczących tych prób, dopiero gdy agencje będą mogły zagłębić się w dane, naukowcy będą wiedzieć, czy próby te zakończyły się sukcesem, czy porażką. Nie jest też jasne, czy jakość danych zbieranych przez pacjentów na telefonach i urządzeniach wearables będzie równie dobra, jak ta uzyskiwana w klinikach. Nagłe przejście na zdalne zbieranie danych podczas COVID-19 daje naukowcom szansę na porównanie pomiarów, mówi Kalali.

Dla Bharadii i pacjentów takich jak ona, zmiana nie może nadejść wystarczająco szybko. "To będzie proces uczenia się", mówi, "Ale nie dojdziesz nigdzie, mówiąc, że to jest zbyt trudne. Musimy znaleźć sposób, aby to zrobić".