Urzędnicy federalni podjęli ostateczną decyzję: Medicare będzie płacić za pacjentów otrzymujących nowy lek na chorobę Alzheimera - aducanumab (Aduhelm) tylko wtedy, gdy pacjenci biorą udział w badaniach klinicznych.
Medicare będzie pokrywać koszty nowego leku na Alzheimera tylko w fazie próbnej
Kerry Dooley Young
8 kwietnia 2022 r. -- Urzędnicy federalni podjęli ostateczną decyzję: Medicare będzie płacić za pacjentów otrzymujących nowy lek na chorobę Alzheimera - aducanumab (Aduhelm) tylko wtedy, gdy pacjenci będą uczestniczyć w badaniach klinicznych.
W czwartek, Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) opublikowało swoje ustalenia dotyczące pokrycia kosztów leczenia aducanumabem i innymi podobnymi lekami, które zwalczają beta-amyloid w mózgu, który jest uważany za cechę charakterystyczną choroby Alzheimera.
W komunikacie prasowym, CMS powiedział, że jego decyzja jest dwuczęściowa i opiera się na obecnie dostępnych dowodach dotyczących leków przeciwamyloidowych.
W zeszłym roku FDA zatwierdziła aducanumab na chorobę Alzheimera, korzystając z przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, ponieważ badania wykazały, że lek usuwa beta-amyloid z mózgu, ale nie było jasne, czy lek poprawił objawy u osób z chorobą Alzheimera.
Decyzja ta wywołała kontrowersje i doprowadziła do rezygnacji trzech członków panelu doradczego FDA, którzy głosowali przeciwko zatwierdzeniu leku.
CMS określił znacznie mniej restrykcyjne warunki dla potencjalnego pokrycia kosztów leków anty-amyloidowych, które mogą uzyskać pełną aprobatę FDA w przyszłości. W takich przypadkach warunkiem pokrycia kosztów będzie udział w zatwierdzonych przez CMS badaniach, takich jak zbieranie danych w ramach rutynowej praktyki klinicznej lub rejestrów, a nie tylko w badaniach klinicznych.
Howard Fillit, MD, współzałożyciel i dyrektor naukowy Alzheimers Drug Discovery Foundation, poparł tę decyzję.
"Medicare będzie teraz pokrywać koszty pacjentów zapisanych na dowolne badanie zatwierdzone przez FDA lub NIH - powiedział Fillit. Jest to ważna zmiana, która rozszerzy dostęp do leku na większą liczbę pacjentów w dodatkowych warunkach."
Chociaż jest to poprawa, lepiej byłoby, gdyby CMS uwzględnił rejestry pacjentów, które gromadzą rzeczywiste dane, lepiej odzwierciedlające rzeczywistą populację osób cierpiących na chorobę Alzheimera, w porównaniu z ograniczonymi populacjami, które biorą udział w badaniach klinicznych" - dodał. Takie podejście rozszerzyłoby również zakres stosowania leku Aduhelm na większą liczbę pacjentów cierpiących obecnie na chorobę Alzheimera".
Z zadowoleniem przyjął również elastyczność, jaką CMS nakreślił w odniesieniu do przyszłego objęcia lekami leków o bardziej przekonujących danych.
"Leki należące do tej samej klasy niekoniecznie są sobie równe i każdy z nich powinien być oceniany i udostępniany pacjentom na podstawie jego własnych zalet" - powiedział Fillit.
W oświadczeniu producent aducanumabu, firma Biogen, nie zgodziła się z wprowadzonym przez CMS ograniczeniem pokrycia kosztów leku i zaprotestowała przeciwko dwupoziomowemu podejściu stworzonemu dla leków z grupy przeciwciał skierowanych przeciwko amyloidowi.
"Te ograniczenia pokrycia, w tym rozróżnienie między przyspieszonym zatwierdzeniem a tradycyjnym zatwierdzeniem, nigdy nie były stosowane do zatwierdzonych przez FDA leków dla innych obszarów chorobowych" - powiedział Biogen.
Biogen i inni krytycy decyzji CMS twierdzą, że odmawia ona pacjentom dostępu do leku, który może spowolnić pogorszenie stanu psychicznego związanego z chorobą Alzheimera, podczas gdy zwolennicy kwestionują fakt, czy wykazanie, że lek usuwa beta-amyloid z mózgu oznacza, że pomaga on pacjentom w leczeniu objawów.
Urzędnicy CMS powiedzieli, że agencja starała się, aby proces prowadzący do dzisiejszej decyzji był przejrzysty i oparty na dowodach. Zauważyli, że zebrali ponad 10 000 komentarzy zainteresowanych stron na temat projektu decyzji i wzięli pod uwagę ponad 250 recenzowanych dokumentów.
"Ta ostateczna decyzja odzwierciedla zaangażowanie CMS w zapewnienie amerykańskiemu społeczeństwu przejrzystej, godnej zaufania, opartej na dowodach decyzji bez względu na koszty, która jest podejmowana wyłącznie po dokładnej analizie opinii publicznej" - powiedziała w oświadczeniu administrator CMS Chiquita Brooks-LaSure.
"Dzięki tej decyzji tworzymy ścieżkę szybkiego dostępu dla osób z Medicare do leków, które według FDA wykazały korzyści kliniczne, a także zachęcamy producentów i administratorów badań klinicznych do zapewnienia, że w badaniach klinicznych będą brali udział uczestnicy zróżnicowani rasowo" - dodała.
