Kilka eksperymentalnych metod leczenia stwardnienia rozsianego znajduje się pod mikroskopem. Dowiedz się o badaniach klinicznych dotyczących stwardnienia rozsianego, które mogą doprowadzić do kolejnego przełomu.
Kilka eksperymentalnych metod leczenia jest badanych w celu ustalenia, czy są one bezpieczne i skuteczne dla osób z różnymi rodzajami stwardnienia rozsianego (SM) i w różnych momentach ich podróży.
Głównym celem badań jest znalezienie nowych sposobów na powstrzymanie stwardnienia rozsianego przed pogorszeniem, a nawet na odwrócenie uszkodzenia nerwów i związanej z tym niepełnosprawności. Ostatecznie, nadzieja jest, aby zakończyć MS na zawsze.
To wysokie wymagania, ale postępy są czynione w laboratoriach i centrach medycznych na całym świecie.
Nowe leki na nerwowych skubańców
Jedna z najbardziej ekscytujących nowych grup leków, które są badane, nazywa się BTK (Brutons tyrosine kinase) inhibitory dla relaps-remitting MS, mówi Ben Thrower, MD, neurolog i dyrektor medyczny Andrew C. Carlos MS Institute w Shepherd Center w Atlancie i starszy doradca medyczny dla Fundacji Stwardnienia Rozsianego.
Inhibitory BTK są tym, co nazywa się terapią modyfikującą chorobę. Celem terapii modyfikującej chorobę jest zatrzymanie postępu niepełnosprawności, brak nowych zmian (stwardnień lub bliznowacenia) na skanach MRI oraz brak nawrotów.
Leki MS, które rozwinęły się w ciągu ostatnich 5 lat są tym, co Thrower nazwałby mnie zbyt leki. Theyre nowe, ale działają w ten sam sposób, jak istniejące leki. Każdy nowy lek może być nieco bezpieczniejszy lub wygodniejszy do podjęcia.
Ale inhibitory BTK (zwane również blokerami BTK) to zupełnie nowa klasa leków, które działają w nowy sposób. Tłumią one komórki B układu odpornościowego i makrofagi. Makrofagi to po łacinie wielcy zjadacze, mówi Thrower. Są to komórki, które przeżuwają różne rzeczy. Idealnie, to obejmuje rzeczy takie jak bakterie i komórki przedrakowe. Ale MS jest chorobą autoimmunologiczną, a układ odpornościowy celuje w zdrowe komórki, których nie powinien. Makrofagi u osoby z SM mogą skubać mielinę, powłokę ochronną na komórkach nerwowych, powodując uszkodzenia.
Komórki B mają kilka ról w układzie odpornościowym. Tworzą one przeciwciała, gdy dorastają do bycia (krew) komórkami plazmatycznymi i koordynują aktywność komórek T, mówi Thrower. Nadzieją jest to, że inhibitory BTK zmniejszą stan zapalny i uszkodzenia poprzez pracę przez obie ścieżki.
Ale czy te leki są gotowe do użycia? Trzy są w ostatniej fazie prób klinicznych stwardnienia rozsianego i mogą być gotowe w 2023 roku, Thrower mówi. Kolejny plus dla inhibitorów BTK: Theyre pigułki i mogą być podjęte w domu. Wiele innych leków modyfikujących chorobę MS to strzały lub infuzje.
Resetowanie układu odpornościowego
Kiedy masz stwardnienie rozsiane, twój układ odpornościowy atakuje twój centralny układ nerwowy. Co by było, gdyby lekarze mogli wypłukać twój zły układ odpornościowy i dać ci nowy? To podstawowa idea stojąca za rodzajem przeszczepu szpiku kostnego zwanego autologicznym przeszczepem krwiotwórczych komórek macierzystych (AHSCT).
Jak to działa? Thrower wyjaśnia to w ten sposób:
-
Niedojrzałe komórki macierzyste wytwarzane w szpiku kostnym są usuwane z krwi.
-
Komórki te są jakby klonowane i powstaje wiele ich kopii.
-
Dysk twardy złego systemu odpornościowego jest wymazywany za pomocą wysokodawkowej chemioterapii.
-
Układ odpornościowy zostaje ponownie uruchomiony dzięki świeżym komórkom macierzystym, które nie atakują układu nerwowego.
Ponieważ są to twoje komórki, nie mogą zostać odrzucone. Jednak odbudowa systemu odpornościowego zajmie Twojemu organizmowi około miesiąca. To naraża cię na ryzyko potencjalnie zagrażających życiu infekcji, w tym COVID-19 i innych.
Procedura nie jest nowa, ale nie zatwierdzona przez Food and Drug Administration. To może być wkrótce, Thrower mówi.
W rzeczywistości, National Institutes of Health sponsoruje badanie kliniczne porównujące AHSCT z najbardziej powszechnie stosowanymi i skutecznymi metodami leczenia nawracającego SM.
Nawet jeśli AHSCT nie jest zatwierdzony, eksperci wiedzą wiele na temat najlepszych kandydatów do tej ambitnej terapii. Jego najbardziej skuteczne w ludzi z agresywnym nawracającym MS, którzy są poniżej 50 roku życia, według Thrower.
To jest ta sama procedura aktorka Selma Blair miała w 2019 roku, on dodaje. Jej podróż jest przedmiotem dokumentu z 2021 roku o nazwie Introducing, Selma Blair.
Porozmawiaj ze swoim neurologiem o tym, czy powinieneś spróbować AHSCT. Wielu Amerykanów udaje się do innych krajów na to leczenie.
Nowe podejście do komórek macierzystych
Inna terapia przeszczepu komórek macierzystych wypróbowywana w Atlantas Shepherd Center ma na celu leczenie wszystkich rodzajów SM: nawracająco-remisyjnej, pierwotnie postępującej i wtórnie postępującej. Procedura wykorzystuje to, co nazywa się mezenchymalnymi komórkami macierzystymi. To może być w stanie naprawić szkody i odwrócić niepełnosprawność.
Komórki mezenchymalne są bardziej dojrzałe niż embrionalne komórki macierzyste, które mają lepszą zdolność do naprawy, ale są ryzykowne. Po wprowadzeniu komórek embrionalnych do organizmu traci się nad nimi kontrolę i nie można ich usunąć. Mogą one przekształcić się w komórki rakowe lub tkanki, których nie chcesz, aby się rozwinęły, mówi Thrower.
Embrionalne komórki macierzyste są jak dżin w butelce, nie wiesz czy dostaniesz dobrego czy złego dżina, mówi.
Komórki mezenchymalne oferują większą kontrolę i są bezpieczniejsze w użyciu. Podczas próby w Atlancie komórki te są podawane ochotnikom przez żyłę. W przeciwieństwie do AHSCT, nie niszczy to układu odpornościowego.
Ale jury nie jest jeszcze przekonane do tego podejścia. Jest ono dopiero w pierwszej fazie badań, więc od zatwierdzenia leczenia dzielą go lata.
Uczenie starych leków nowych sztuczek
Naukowcy przyglądają się istniejącym lekom, które wykazują obietnicę w leczeniu SM:
Ibudilast. Jest to lek stosowany w astmie, głównie w Azji. Naukowcy mają nadzieję, że może zatrzymać progresję w pierwotnie i wtórnie postępującym MS. Blokuje enzym zwany fosfodiesterazą i może zmniejszyć stan zapalny i chronić nerwy. Ibudilast jest pigułką w drugiej fazie badań.
Clemastine. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco przetestowali w probówce wiele różnych leków, aby sprawdzić, czy któryś z nich może naprawić mielinę. Trafili na lek alergiczny clemastine, mówi Thrower.
Ciekawa rzecz z tymi studiami jest tyre szukający dla neuronalnej naprawy w probówce z molekułami które przez wszystkie prawa powinny no mieć zdolność do naprawy w środkowym układzie nerwowym. Więc pokazujesz, że naprawiają, ale nie wiesz dlaczego. Jest to trochę zacofany sposób prowadzenia badań, ale bardzo szybki, ponieważ są to już leki zatwierdzone przez FDA, więc wiesz, że są bezpieczne, mówi Thrower.
Clemastine jest teraz w fazie II próby w nadziei odwrócenia niepełnosprawności MS.
Czy lekarstwo na SM jest w zasięgu ręki?
Lekarstwo oznacza różne rzeczy dla różnych ludzi, mówi Thrower. Jeśli jesteś nowo zdiagnozowany bez niepełnosprawności i podjąć wysoce skuteczną terapię modyfikującą chorobę, która zatrzymuje MS w jego utworów, to skutecznie byłoby lekarstwo. Leki BTK lub AHSCT może spaść do tego obozu, Thrower mówi.
Poprzeczka jest wyższa, jeśli jesteś niepełnosprawny i na wózku inwalidzkim, Thrower mówi. Wyleczenie oznaczałoby zatrzymanie postępu choroby i odwrócenie niepełnosprawności. To właśnie tam mogą pojawić się takie terapie jak leczenie mezenchymalnymi komórkami macierzystymi.
