Leczenie napadowej nocnej hemoglobinurii zapobiega powstawaniu zakrzepów krwi i łagodzi objawy, poprawiając jakość życia pacjenta.
Wybór metody leczenia zależy od stopnia nasilenia objawów. Jeśli objawy są łagodne i nie przeszkadzają pacjentowi, może on nie potrzebować żadnego leczenia. Lekarz będzie obserwował pacjenta, aby sprawdzić, czy objawy nie wystąpią później.
Lekarz rozpocznie leczenie, jeśli pojawią się takie problemy, jak:
-
Siniaki
-
Krwawienie
-
Zmęczenie
-
Duszność
Leki chroniące komórki krwi
Głównym sposobem leczenia PNH są leki, które zatrzymują rozpad czerwonych krwinek, zmniejszają ryzyko zakrzepów krwi i poprawiają jakość życia.
Eculizumab (Soliris) i ravulizumab (Ultomiris) działają w podobny sposób. Oba leki podaje się w postaci kroplówki. Lek Soliris podaje się raz na 2 tygodnie, a lek Ultomiris raz na 8 tygodni.
Soliris i Ultomiris kontrolują objawy choroby, ale nie leczą PNH. Konieczne będzie przyjmowanie leków do końca życia lub do czasu uzyskania remisji choroby.
Pegcetacoplan (Empaveli) to terapia celowana, która może być przepisana osobom rozpoczynającym leczenie lub przechodzącym z terapii lekami Soliris lub Ultomiris. Jest on również przyjmowany dożylnie i podawany dwa razy w tygodniu.
Ponieważ leki te blokują część układu odpornościowego, mogą zwiększać prawdopodobieństwo poważnych zakażeń. Pacjent musi otrzymać szczepionkę przeciwko meningokokom co najmniej 2 tygodnie przed przyjęciem pierwszej dawki leku Soliris lub Ultomiris. Następnie lekarz będzie obserwował pacjenta pod kątem objawów zakażenia podczas przyjmowania leku.
Przeszczep komórek macierzystych
Komórki macierzyste to wczesne komórki szpiku kostnego, z których powstają nowe komórki krwi. Jedynym sposobem na wyleczenie PNH jest tzw. allogeniczny przeszczep komórek macierzystych. Przeszczep ten, zwany również przeszczepem szpiku kostnego, zastępuje uszkodzone komórki macierzyste zdrowymi, pochodzącymi od dawcy, zazwyczaj bliskiego krewnego, ponieważ często jest on najlepiej dopasowany.
Przeszczep komórek macierzystych może wiązać się z poważnym ryzykiem, w tym z infekcjami i uszkodzeniem narządów. Jest on przeznaczony wyłącznie dla osób z bardzo ciężką postacią PNH, u których mogą wystąpić zagrażające życiu zakrzepy krwi lub inne poważne problemy.
Przed przeszczepem pacjent poddawany jest zabiegom mającym na celu przygotowanie organizmu na przyjęcie nowych komórek. Chemioterapia lub naświetlania niszczą stary, uszkodzony szpik kostny, dzięki czemu nowe komórki macierzyste mogą się rozwijać. Otrzymasz je przez długą, cienką rurkę umieszczoną w klatce piersiowej lub szyi. Komórki macierzyste trafią do szpiku kostnego, gdzie rozwiną się w zdrowe, nowe komórki krwi.
Leczenie mające na celu złagodzenie objawów
Lekarz może zastosować inne metody leczenia w celu złagodzenia objawów PNH poprzez pomoc organizmowi w wytwarzaniu nowych komórek krwi.
Mogą one obejmować:
-
Suplementy żelaza i kwasu foliowego
-
Transfuzje krwi
-
Czynniki wzrostu
-
Hormony zwane androgenami
Może być również konieczne przyjmowanie leków rozrzedzających krew, aby zapobiec tworzeniu się zakrzepów. Podczas przyjmowania leków rozrzedzających krew należy zachować szczególną ostrożność, aby zapobiec urazom, ponieważ leki te zwiększają prawdopodobieństwo krwawienia.
Leki osłabiające układ odpornościowy
U niektórych osób z PNH występuje również niedokrwistość aplastyczna, która polega na tym, że szpik kostny nie wytwarza nowych czerwonych krwinek, ponieważ układ odpornościowy atakuje komórki macierzyste szpiku kostnego. Leki takie jak globulina antytymocytarna (tymoglobulina) i cyklosporyna mogą powstrzymać układ odpornościowy przed atakiem na szpik kostny.
Badania kliniczne
Naukowcy badają wiele nowych metod leczenia PNH w ramach badań klinicznych. Uczestnictwo w jednym z takich badań może dać ci dostęp do nowej terapii, zanim będzie ona dostępna dla wszystkich innych. Zapytaj lekarza, który leczy Twoją PNH, czy udział w badaniach klinicznych może być dla Ciebie odpowiedni.
