Biden's Pick for FDA Gets Bipartisan Support during Hearing
Kerry Dooley Young
Dec. 14, 2021 -- Robert M. Califf, MD, planuje wziąć dokładne spojrzenie na federalnych polityk na receptach opioidowych w jego oczekiwanej drugiej kolei na najwyższym amerykańskim regulatorem produktów medycznych, jak również zachować bliższe karty na wydajność leków oczyszczonych z przyspieszonych zatwierdzeń.
Califf we wtorek pole pytania na przesłuchaniu Senatu o jego nominacji przez prezydenta Joe Biden do służyć jako administrator FDA, rola, w której służył w administracji Obamy. On również mówił o potrzebie wzmocnienia narodów zdolność do utrzymania odpowiedniej podaży kluczowych produktów medycznych, w tym leków.
Członkowie Senatu Zdrowia, Edukacji, Pracy i Emerytur Komitetu, który obsługuje Califfs nominacji, były w dużej mierze serdeczny i wspierający podczas przesłuchania. Sen. Patty Murray (D-WA), przewodniczący komisji, i panele top republikanin, Sen. Richard Burr z Północnej Karoliny skierowane Califf podczas przesłuchania, jak gdyby wkrótce służyć ponownie jako FDAs liderem. Obaj byli wśród senatorów, którzy głosowali 89-4, aby potwierdzić Califf w lutym 2016 roku.
Califf został wcześniej potwierdzony do prowadzenia FDA w przytłaczającym dwupartyjnym głosowaniu i czekam na pracę z nim ponownie, aby zapewnić FDA nadal chronić rodziny w całym kraju, utrzymać złoty standard bezpieczeństwa i skuteczności, i umieścić naukę i dane na pierwszym miejscu, powiedział Murray.
Mniej entuzjastycznie o Califf był Sen. Bernie Sanders (I-VT), który był wśród siedmiu senatorów, którzy nie głosowali na Califfs nominacji w 2016 roku.
Sanders sprzeciwił się w 2016 r. do Califfs powiązań z przemysłem farmaceutycznym i zrobił to ponownie we wtorek. Zauważony lider w prowadzeniu badań klinicznych, Califf pracował z wieloma producentami leków. Ale na przesłuchaniu, Califf powiedział, że zgadza się z Sandersem na pomysł silnie sprzeciwiający się przemysłowi farmaceutycznemu.
W odpowiedzi na pytanie Sandersa, Califf powiedział, że jest już w rejestrze jako zwolennik Medicare negocjującego z przemysłem ceny.
FDA nie brałaby bezpośredniego udziału w negocjacjach, ponieważ ta praca byłaby obsługiwana przez Centers for Medicare and Medicaid Services. Demokraci chcą dać Medicare trochę władzy negocjacyjnej poprzez ich zamaszysty Build Back Better Act.
Ludzie w Stanach Zjednoczonych są przerażeni zarówno kosztami leków na receptę, jak i powszechną dystrybucją środków przeciwbólowych na receptę, które pomogły napędzić obecną epidemię opioidów, Sanders powiedział Califfowi. Wielu ludzi będzie zaniepokojonych komisarzem FDA, który skorzystał z bliskich powiązań z przemysłem, powiedział Sanders.
Jak mają uwierzyć, że będziesz niezależnym i silnym głosem przeciwko temu ogromnie potężnemu, specjalnemu interesowi? zapytał Sanders.
Jestem całkowicie z tobą na koncepcji, że cena farmaceutyków jest o wiele za wysoka w tym kraju, powiedział Califf w odpowiedzi.
Califf otrzymał 2,7 mln dolarów pensji i premii od Verily Life Sciences, organizacji badań biomedycznych prowadzonej przez Alphabet Inc, firmę macierzystą Google, zgodnie z jego federalnym ujawnieniem finansowym. Poinformował również o zajmowaniu stanowisk w zarządzie firm farmaceutycznych AmyriAD i Centessa Pharmaceuticals PLC.
Rząd Bloomberga poinformował, że Califf ma powiązania z około 16 innymi organizacjami badawczymi i firmami biotechnologicznymi. Bloomberg Government powiedział również, że podczas swojej wcześniejszej służby w FDA, Califf trzymał w swoim biurze tablicę, na której wypisane były wszystkie działania i projekty, które wymagały jego odmowy, podając jako źródło Howarda Sklamberga, który był zastępcą komisarza pod Califfem.
Był bardzo, bardzo, bardzo ostrożny, Sklamberg, który jest teraz adwokatem w Arnold & Porter LLP, powiedział Bloomberg Government.
Praca nad opioidami
Senatorzy wielokrotnie wracali do tematu opioidów podczas przesłuchania Califfs, odzwierciedlając głębokie obawy o wysiłki FDAs w zakresie ostrzegania o ryzyku związanym z lekami przeciwbólowymi na receptę.
Było szacunkowo 100,306 narkotyków przedawkowania śmierci w USA w ciągu 12 miesięcy kończących się w kwietniu, wzrost o 28,5% z 78,056 zgonów w tym samym okresie w roku poprzednim, według CDC.
Califf powiedział, że planuje skupić się na tym, jakie informacje FDA przekazuje społeczeństwu na temat ryzyka związanego z lekami przeciwbólowymi na receptę, w tym przyjrzeć się temu, co mówią etykiety tych produktów.
Jestem zobowiązany do zrobienia kompleksowego przeglądu stanu opioidów, na początku mojej kadencji, powiedział Califf.
Califf zaznaczył, że lekarze wciąż zbyt szybko podają nadmierne dawki tych leków, mimo wieloletnich wysiłków na rzecz ograniczenia ich stosowania. Powiedział, że zna krewnych, którzy otrzymali 30-dniowe recepty na opioidy po drobnych zabiegach chirurgicznych.
Więc wiem, że mamy pracę do zrobienia, Califf powiedział.
Obawy o FDAs poprzedniej pracy w zarządzaniu opioidami doprowadziła do protestów z kilku demokratycznych senatorów o perspektywie Biden nominacji działającego komisarza FDA, Janet Woodcock, MD, dla stałej pozycji.
Na przesłuchaniu sen. Ben Ray Lujn (D-NM) podniósł sprawę zatwierdzenia przez FDAs silnego leku przeciwbólowego Zohydro. Agencja zatwierdziła ten lek pomimo głosowania 11-2 przeciwko niemu przez FDAs Anesthetic and Analgesic Drug Advisory Committee.
Lujn zapytał Califfa, co by zrobił, gdyby komitet doradczy FDA głosował przytłaczająco przeciwko rekomendowaniu zatwierdzenia leku, jak to miało miejsce w przypadku Zohydro.
Choć nie wspomniał o tym Lujn w tej wymianie zdań podczas przesłuchania z Califfem, to odrzucanie przez personel FDA zaleceń komitetów doradczych było coraz większym problemem wśród naukowców.
Agencja w zeszłym roku zatwierdziła aducanumab (Aduhelm, Biogen), lek na chorobę Alzheimera, odrzucając rady swojego Komitetu Doradczego ds. Leków Układu Peryferyjnego i Ośrodkowego Układu Nerwowego. Ta decyzja spowodowała rezygnację kilku członków panelu. Personel FDA również wcześniej odrzucił wniosek, jaki większość członków tego samego komitetu doradczego zaproponowała w 2016 roku w sprawie eteplirsenu (Exondys 51), leku na dystrofię mięśniową Duchenne'a.
Califf powiedział Lujn, że zrobił ostatnie badania, jak często personel FDA nie zgadza się z zaleceniami komitetu doradczego. Powiedział, że FDA podejmuje inny kierunek działania w około 25% przypadków. W około trzech czwartych tych przypadków personel FDA optuje za bardziej rygorystycznym podejściem dotyczącym umożliwienia publicznego dostępu do leku, w przeciwieństwie do bardziej hojnego, jak widać w przypadkach Zohydro, Aduhelm i Exondys 51.
Califf powiedział, że kiedy komitet doradczy głosuje 11-2 przeciwko rekomendacji produktu, liderzy w FDA muszą naprawdę przyjrzeć się temu, co się dzieje.
Pytanie o przyspieszone zatwierdzenia
Zatwierdzenie aducanumabu przez FDA zwróciło uwagę na toczącą się już debatę na temat warunkowych zezwoleń znanych jako przyspieszone zatwierdzenia.
FDA używa tej ścieżki od lat 90. w celu przyspieszenia dostępu do leków na poważne schorzenia. Kosztem wczesnego dostępu jest to, że agencja czasami podejmuje błędne decyzje na podstawie wstępnych ustaleń i zatwierdza lek, który później okazuje się nie przynosić oczekiwanych korzyści pacjentom.
Dział FDA zajmujący się leczeniem nowotworów jest w trakcie publicznych działań mających na celu rozwiązanie przypadków, w których producenci leków nie byli w stanie dostarczyć badań wspierających przyspieszone zatwierdzenie ich leków onkologicznych. Ponadto, Biuro Inspektora Generalnego Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych ogłosiło w sierpniu, że jest przegląd FDAs obsługi przyspieszonego procesu zatwierdzania.
Na wtorkowym przesłuchaniu, Burr grillował Califfa o tym, jak odpowie na wezwania do zmiany sposobu, w jaki FDA obsługuje proces przyspieszonego zatwierdzenia.
Czy możesz zobowiązać się do mnie i do pacjentów, którzy mogą polegać na najnowocześniejszych metodach leczenia, że nie będziesz wspierać wysiłków, aby zawęzić tę ścieżkę lub podnieść poprzeczkę dla leków, które mają być zatwierdzone w ramach tych ścieżek? Burr zapytał Califfa.
Califf odpowiedział, mówiąc, że jest fanem przyspieszonego zatwierdzenia -- dla właściwych warunków.
Wcześniej, w swoim oświadczeniu wstępnym, Califf powiedział, że jego matka bezpośrednio skorzystała z przyspieszonej akceptacji nowych leków na szpiczaka mnogiego. Califf powiedział Burrowi, że spędził niezliczone godziny z grupami pacjentów i rozumie potrzebę przyspieszenia zatwierdzania leków na poważne choroby.
Ale FDA musi również upewnić się, że trzyma się swojej strony umowy zawartej z przyspieszonymi zatwierdzeniami. Obejmuje to sprawdzenie, jak te leki działają po wprowadzeniu ich na rynek.
Akceptujemy, że jest więcej niepewności, powiedział Califf. Oznacza to, że musimy mieć lepszy system oceny tych produktów, gdy są one używane na rynku. I myślę, że są sposoby, aby to zrobić. Technologia umożliwia to w sposób, który wcześniej nie był możliwy.
Obawy dotyczące łańcucha dostaw produktów medycznych
Sen. Susan Collins (R-ME) zapytała Califfa o wrażliwość amerykańskiego systemu medycznego na zakłócenia w łańcuchu dostaw. Jako przykład podała obawy związane z dominacją Chin w produkcji antybiotyków. Zapytała, czy Kongres mógłby zrobić więcej, aby zachęcić do krajowej produkcji materiałów medycznych, np. poprzez oferowanie zachęt podatkowych.
Califf powiedział Collinsowi, że podziela jej troskę o amerykańską produkcję składników używanych zarówno w markowych, jak i generycznych lekach. Powiedział, że niedawno służył w komisji Narodowej Akademii Medycyny, która bada kwestie łańcucha dostaw.
Ten komitet wkrótce wyda raport z konkretnymi zaleceniami, powiedział Califf.
Nie mamy wystarczająco dużo konkurencyjnych podmiotów w tym, co stało się czymś w rodzaju biznesu towarowego produkcji leków, Califf powiedział. Potrzebujemy więc kilku kroków, aby uczynić system bardziej odpornym.
