Najnowsze leczenie zatwierdzone do walki z chorobą Alzheimera jest rodzajem leku zwanego anty-amyloidem. Jest to pierwsze leczenie, które działa bezpośrednio na to, co może powodować chorobę, a nie tylko na objawy.
Antyamyloidy zwalczają fragmenty białka, które gromadzą się w mózgu i tworzą blaszki miażdżycowe, co jest podstawową cechą choroby. Zatwierdzenie nowego leku, aducanumabu (Aduhelm), było kontrowersyjne i nie jest on powszechnie dostępny.
Ale naukowcy uważają, że są na dobrej drodze, a wiele badań jest prowadzonych, aby dowiedzieć się, jak anty-amyloidy mogą pomóc osobom z chorobą Alzheimera.
Co to jest antyamyloid?
U osób z chorobą Alzheimera w mózgu występuje zbyt duża ilość białka zwanego beta-amyloidem. Białka te zlepiają się ze sobą tworząc blaszki miażdżycowe. Tworzą się one pomiędzy komórkami nerwowymi w mózgu, zwanymi neuronami, i uniemożliwiają im wzajemną komunikację. To przyczynia się do problemów z pamięcią i myśleniem. Badania pokazują, że białko to może również wiązać się z receptorami komórek nerwowych, powodując reakcję, która niszczy synapsy przekazujące informacje między neuronami.
Leki antyamyloidowe pomagają obniżyć ilość beta-amyloidu w mózgu. Mamy nadzieję, że usunięcie blaszek pozwoli komórkom mózgowym dłużej normalnie pracować. Są one rodzajem immunoterapii, wykorzystującej przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko białku sprawcy. Przeciwciało monoklonalne to przeciwciało wytworzone w laboratorium. Przyczepia się do celów w organizmie i niszczy je. Pierwszy lek tego rodzaju został zatwierdzony do leczenia choroby Alzheimera.
Aducanumab (Aduhelm). W czerwcu 2021 roku FDA wydała przyspieszoną zgodę na aducanumab. To sprawia, że jest on dostępny dla osób z chorobą Alzheimera, podczas gdy wciąż jest badany.
-
Lek ten otrzymuje się za pomocą igły umieszczonej w żyle. Proces ten trwa około godziny i należy go wykonywać co 4 tygodnie. Rozpoczniesz od małej dawki, która będzie stopniowo zwiększana aż do osiągnięcia ilości przepisanej przez lekarza.
-
Poważnym potencjalnym działaniem niepożądanym są zaburzenia obrazowania związane z amyloidem (ARIA). Jest to obrzęk mózgu, który zazwyczaj ustępuje samoistnie. Może to również obejmować małe plamki krwawienia w mózgu. Należy regularnie wykonywać badania obrazowe mózgu, takie jak rezonans magnetyczny, aby obserwować te zaburzenia. ARIA może powodować ból głowy, zawroty głowy, nudności, dezorientację i problemy z widzeniem.
-
Inne działania niepożądane obejmują reakcję alergiczną, upadki i biegunkę.
Jak dotąd nie stwierdzono żadnych stanów zdrowia, które oznaczałyby, że z ich powodu nie należy przyjmować tego leku. Nie stwierdzono też żadnych interakcji lekowych. Ale to może być spowodowane tym, że trzeba być w dobrym zdrowiu, aby wziąć udział w badaniach klinicznych. Naukowcy obawiają się, że jeśli bierzesz rozcieńczalnik krwi, możesz być bardziej narażony na krwawienie w mózgu.
Przyjmowanie innych leków na chorobę Alzheimera w tym samym czasie co aducanumab wydaje się być bezpieczne.
Jak dobrze działają leki antyamyloidowe?
Przyspieszone zatwierdzenie aducanumabu było kontrowersyjne. Własny komitet doradczy FDA zarekomendował ją jako przeciwną. Badania przeprowadzone przez firmę farmaceutyczną w ramach procesu zatwierdzania wykazały, że lek usuwa blaszki amyloidowe. Ale nie udowodniły, że powoduje on różnicę w objawach lub wynikach leczenia.
W jednym z badań niektóre osoby, które otrzymały najwyższą dawkę aducanumabu, miały wolniejszą utratę pewnych funkcji poznawczych, takich jak zdolność do jasnego myślenia i radzenia sobie z codziennymi czynnościami. Ale w innym badaniu, ludzie, którzy otrzymali lek faktycznie pogorszyli się niż ci, którzy nie. W ramach przyspieszonego procesu zatwierdzania, firma farmaceutyczna ma do 2030 roku, aby udowodnić, czy działa lub może zostać zdjęta z rynku.
Werdykt w sprawie innych leków anty-amyloidowych jest również mieszany. Kilka leków jest testowanych, ale jak dotąd nie wykazały one takiego samego sukcesu jak aducanumab w redukcji blaszek amyloidowych. Jednak niedawny przegląd badań nad lekami antyamyloidowymi wykazał, że mogą one przynieść niewielkie korzyści w zakresie spowolnienia postępu objawów.
Możliwe, że aby te leki pomogły, trzeba je przyjmować zanim choroba Alzheimera wyrządzi duże szkody w mózgu.
Kto może przyjmować leki antyamyloidowe?
Naukowcy testowali aducanumab u osób z wczesnym stadium Alzheimera lub stanem, który często go poprzedza, łagodnymi zaburzeniami poznawczymi. Nie wiedzą jeszcze, czy miałby on jakiekolwiek korzyści dla osób z bardziej zaawansowanym Alzheimerem.
Twój lekarz powinien być pewny, że masz złogi amyloidu w mózgu, zanim przepisze Ci lek anty-amyloidowy. Mogą zostać wykonane badania, w tym skan PET lub nakłucie kręgosłupa.
Dostęp do aducanumabu jest obecnie bardzo ograniczony. Niektóre duże systemy szpitalne nie oferują go.
Jest on drogi, a ubezpieczenie nie zawsze go pokrywa. Medicare zapłaci za niego tylko wtedy, gdy zostaniesz zapisany do zatwierdzonego badania klinicznego. Niektóre prywatne firmy ubezpieczeniowe w ogóle nie pokrywają kosztów. Inne chcą, aby lekarz wykazał, że jest to medycznie konieczne lub że przyjmujesz go w ramach badania klinicznego.
Tylko niewielka liczba osób z chorobą Alzheimera spełnia kwalifikacje do wzięcia udziału w badaniu aducanumabu. Główne badania kliniczne nie dopuszczają do udziału osób, które przyjmują leki rozrzedzające krew inne niż aspiryna. Nie dopuszczają również osób z historią:
-
Problemy z sercem lub udar mózgu
-
Zaburzenia krwawienia
-
Problemy z nerkami lub wątrobą
Pomija to ponad 90% osób objętych Medicare, które mają Alzheimera.
Jakie są najnowsze badania nad antyamyloidami?
Badania nad aducanumabem są kontynuowane, aby uzyskać jaśniejszy obraz tego, czy rzeczywiście spowalnia on postęp choroby Alzheimera i czy jest bardziej prawdopodobne, że pomoże niektórym osobom niż innym.
Naukowcy badają kilka innych leków przeciwamyloidowych w późnych fazach badań, w tym:
-
Donanemab
-
Gantenerumab
-
Lecanemab
-
Solanezumab
Badają również te leki w połączeniu z innymi metodami leczenia mającymi na celu zmianę przebiegu choroby.
Badania nad lekami mającymi na celu zatrzymanie produkcji beta-amyloidu, a nie pozbycie się go, nie okazały się obiecujące ze względu na szkodliwe efekty uboczne.
Jeśli naukowcom uda się udowodnić, że zmniejszenie ilości blaszek amyloidowych spowalnia myślenie i problemy z pamięcią w chorobie Alzheimera, kolejnym krokiem może być szczepionka przeciwko beta-amyloidowi. Kilka potencjalnych szczepionek znajduje się we wczesnych fazach rozwoju.
