Jerry Grillo Z archiwum Doktora
Dramatyczne odkrycie w dziedzinie edycji genów może dać nam potężne narzędzie do walki z chorobami.
Nazywa się CRISPR i sprawia, że naukowcy skaczą z radości.
"To całkowicie zrewolucjonizowało biologię... a jesteśmy dopiero na początku" - mówi James Dahlman, chemik i bioinżynier z Georgia Institute of Technology.
Odkrycie, które może zmienić świat, powstało w momencie, gdy zrealizowano jeden z najgorszych lęków nauki.
The Lightning Bug
Ludzie martwili się o to od lat: superbakteria napędzana przez bakterie, które mogą wytrzymać najsilniejsze antybiotyki.
A teraz jest tutaj - w Stanach Zjednoczonych.
W kwietniu 49-letnia kobieta zgłosiła się do kliniki w Pensylwanii z objawami infekcji dróg moczowych. Naukowcy wkrótce dowiedzieli się, że miała gen, który sprawił, że jej infekcja była odporna na wszystkie antybiotyki.
"Szafka z lekami jest pusta dla niektórych pacjentów" - powiedział dyrektor CDC Thomas Frieden w National Press Club po odkryciu. "To koniec drogi dla antybiotyków, chyba że będziemy działać pilnie".
Na szczęście dla nas wszystkich, naukowcy działają pilnie. Wyniki są obiecujące.
Potrzeba rozwiązań
Rewolucja CRISPR zaczęła się na najmniejszą skalę. Pochodzi od bakterii. I być może pojawiła się w samą porę.
Antybiotyki i leki im podobne są stosowane od ponad 70 lat. Uratowały życie milionom ludzi. Ale często są przepisywane zbyt często. W rezultacie obserwujemy wzrost liczby opornych bakterii, które nie poddają się już lekom, które kiedyś wykonywały swoją pracę.
"To tworzy ogromne wyzwanie dla naszego systemu medycznego" - mówi Timothy Lu z MIT, MD, PhD, jeden z czołowych badaczy w świecie CRISPR.
Antybiotyki działają na infekcje bakteryjne. Nie działają na wirusy, ale, jak mówi Lu, niektórzy lekarze dadzą ci antybiotyk, nawet jeśli nie jest on przeznaczony do leczenia tego, co masz.
"Innym wyzwaniem związanym z antybiotykami jest to, że zabijają one zarówno dobre, jak i złe bakterie" - mówi Lu.
Tak więc wybór leków na wiele infekcji bakteryjnych staje się ograniczony. W przypadku superbakterii, nie ma żadnych znanych leków.
Jakby tego było mało, każdego roku lekooporne bakterie powodują około 23 000 zgonów.
Ale w miarę jak infekcje stawały się coraz silniejsze, rosły też narzędzia naukowe.
Wielkie odkrycie
Naukowcy odkryli cząsteczki CRISPR w naturze. To coś, co mikroby wykorzystywały do obrony przed wirusami przez miliony lat.
Składają się one z powtarzających się sekwencji genetycznych. Wzorce te są przerywane przez rzeczy zwane "odstępnikami". Są one pozostałością kodu genetycznego po przeszłych najeźdźcach (jak wirus). Tak więc system CRISPR jest jak genetyczny bank pamięci, który pomaga organizmowi znaleźć i zniszczyć najeźdźców, kiedy i jeśli powrócą.
W ciągu ostatnich kilku lat naukowcy odkryli, jak zmodyfikować CRISPR, aby edytować genetyczny makijaż ludzkich komórek. Dziś możesz usłyszeć o czymś, co nazywa się systemem CRISPR-Cas9. Cas9 to substancja chemiczna wytwarzana przez organizm, która działa jak nożyczki, odcinając obraźliwe DNA.
Tak więc, CRISPR-Cas9 jest precyzyjnym narzędziem, które może być używane do celowania w określone odcinki kodu genetycznego, edytując DNA - wycinając i wklejając, jeśli chcesz.
W ciągu 3 lat, odkąd naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego-Berkeley, Harvardu i M.I.T. zademonstrowali narzędzie CRISPR do edycji genów, przeprowadzono setki eksperymentów z jego użyciem. Niektóre z wyników, jak te z laboratoriów Dahlmana i Lu, mogą zwiastować nową erę w medycynie.
Laboratorium Dahlmana pracuje nad lekami genetycznymi, które mogą jednocześnie oddziaływać na skomplikowane kombinacje genów. Laboratorium Lu wykorzystuje CRISPR do selektywnego zabijania bakterii, które mają geny podatne na oporność na antybiotyki lub powodujące choroby.
W tej chwili jest to praca życia Lu.
"Od czasu, gdy byłem doktorantem, moim celem było opracowanie nowych, alternatywnych źródeł terapeutyków do walki z chorobami" - mówi.
A to może zmienić, jakie leki lekarze podają i kiedy.
Co się dzieje teraz?
Dzięki CRISPR (skrót od "clustered regularly interspaced short palindromic repeats", nawiasem mówiąc) naukowcy przewidują czas, kiedy wyniszczające choroby genetyczne będą skutecznie leczone, a wiele chorób zostanie wyeliminowanych.
Wśród tych, którym CRISPR ma pomóc, są:
-
Hemofilia
-
Anemia sierpowata
-
HIV
Zdecydowanie nie jesteśmy jeszcze na miejscu, ale ścieżka wydaje się jasna.
"Już teraz prowadzimy badania, o których jeszcze 4 lata temu mogliśmy tylko pomarzyć" - mówi Dahlman.
A jedną z najlepszych części jest to, że technologia nie rozbija banku dla laboratoriów, które prowadzą badania.
"To niezwykle potężne narzędzie pozwala na edycję genów przy niespotykanych dotąd kosztach i skali" - mówi Lu.
Tak więc, wrzawa wokół CRISPR w środowisku naukowym osiągnęła poziom crescendo, i nie bez powodu. Jest to technologia zmieniająca świat.
"Chodzi o demokratyzację nauki" - mówi Lu.
