Badania kliniczne: Najnowocześniejsza opieka

Udział w badaniach klinicznych może przynieść duże korzyści pacjentom chorym na raka, ale ważne jest, aby najpierw poznać ryzyko.

Jennifer Warner Medically Reviewed by Ann Edmundson, MD, PhD Z archiwum lekarza

Za każdą wielką historię lub skok wartości akcji farmaceutycznej wywołany przez nowy lek na raka, prawdopodobnie można podziękować badaniom klinicznym. Ale to, że lek lub leczenie trafia na pierwsze strony gazet, nie oznacza, że nagle będzie dostępny dla wszystkich, którzy mogą z niego skorzystać. W rzeczywistości, przyciągające uwagę, eksperymentalne metody leczenia są zwykle dostępne tylko w kontrolowanych badaniach klinicznych przez kilka lat po wykazaniu ich początkowej skuteczności.Pacjenci chorzy na raka często mają najwięcej do zyskania uczestnicząc w tych badaniach klinicznych, zwłaszcza jeśli obecnie dostępne metody leczenia okazują się nieskuteczne. Mimo to, według American Cancer Society, tylko około 4% dorosłych pacjentów z rakiem bierze udział w badaniach klinicznych. Ostatnie postępy w genetyce i medycynie, takie jak mapowanie ludzkiego genomu, napędzają eksplozję badań nad nowymi, ukierunkowanymi terapiami nowotworowymi, które leczą raka dokładniej i z mniejszą liczbą skutków ubocznych niż obecne metody. Oznacza to, że liczba badań klinicznych dostępnych dla pacjentów z nowotworami szybko rośnie i odgrywają one coraz większą rolę w leczeniu wielu różnych nowotworów. "Badania kliniczne zawsze były niezwykle ważne dla rozwoju nowych środków i interwencji przez wiele lat" - mówi Mary McCabe, p.o. dyrektora ds. komunikacji i edukacji w National Cancer Institute (NCI). "Teraz możliwości rosną, ponieważ jesteśmy w erze, w której możemy wykorzystać postępy w biologii molekularnej do opracowania nowych środków". Podjęcie decyzji, czy wziąć udział w badaniu klinicznym jest bardzo osobistą decyzją i taką, która powinna być dokładnie omówiona z dostawcami usług medycznych, rodziną i przyjaciółmi. Jednak jasne zrozumienie, czym są badania kliniczne, jak działają oraz jakie są potencjalne zagrożenia i korzyści z uczestnictwa w nich, jest krytycznym elementem podjęcia świadomej decyzji.

Dlaczego badania kliniczne są potrzebne?

Do XX wieku istniało stosunkowo niewiele leków i możliwości leczenia raka. Lekarze polegali więc na własnym doświadczeniu i wykształceniu w opiece nad pacjentami. Jednak w miarę wprowadzania coraz większej liczby terapii i leków, lekarze potrzebowali sposobu na porównanie terapii i sprawdzenie, co działa najlepiej w leczeniu poszczególnych chorób i schorzeń. Badania kliniczne pojawiły się w połowie XX wieku jako badania mające na celu przetestowanie i często porównanie metod leczenia w określonej grupie osób. Dzięki temu lekarze mogli podejmować decyzje na podstawie tego, jakie terapie działają u dużej liczby osób, a nie tylko u kilku własnych pacjentów. Obecnie nowe leki i terapie muszą najpierw przejść rygorystyczne testy bezpieczeństwa i skuteczności w badaniach klinicznych, zanim zostaną zatwierdzone do użytku przez FDA. Badania te pozwalają naukowcom określić właściwe dawkowanie nowych leków i porównać ich skuteczność z tym, co już jest dostępne. Tylko niewielka część leków opracowanych w laboratoriach trafia do etapu badań klinicznych. Zanim rozpocznie się badanie kliniczne, lek musi zostać oceniony w przedklinicznych badaniach laboratoryjnych i/lub badaniach na zwierzętach.

Badania kliniczne prowadzone są w etapach zwanych fazami. Badanie fazy I obejmuje zazwyczaj niewielką liczbę pacjentów (zwykle mniej niż 50), a jego głównym celem jest ustalenie, czy leczenie jest bezpieczne do stosowania u ludzi. Lekarze ściśle monitorują uczestników, aby określić, jaka jest maksymalna bezpieczna dawka leczenia, którą można podać bez poważnych skutków ubocznych. Badania fazy I są zazwyczaj najbardziej ryzykowne i z tego powodu zapisuje się do nich pacjentów, którzy mają niewiele pozostałych opcji leczenia lub nie zareagowali na obecnie dostępne opcje. Badanie kliniczne fazy II jest większe i służy do określenia, czy leczenie jest skuteczne. W zależności od częstości występowania rodzaju nowotworu, dla którego przeznaczone jest leczenie, do badania klinicznego II fazy może zostać włączonych do 100 pacjentów. W badaniu II fazy badacze sprawdzają, czy eksperymentalne leczenie ma korzystny wpływ u znacznej liczby uczestników. Jeśli akceptowalny odsetek pacjentów dobrze odpowie na lek, przejdzie on do badania fazy III. Badania III fazy są największym i zazwyczaj najdłuższym etapem procesu. Na tym etapie lek lub interwencja jest porównywana z obecnym standardem opieki nad danym typem nowotworu, aby określić, czy działa lepiej. Uczestniczy w nich kilkuset pacjentów z wielu różnych regionów lub krajów, którzy są monitorowani pod kątem odpowiedzi na lek, jak również wszelkich potencjalnych skutków ubocznych. Wiele z tych badań fazy III jest randomizowanych i podwójnie zaślepionych. Randomizacja oznacza, że podobne grupy uczestników są losowo wybierane do otrzymania albo leczenia eksperymentalnego, albo obecnego standardu leczenia. W badaniu z podwójnie ślepą próbą ani pacjent, ani jego lekarz nie wiedzą, jakie leczenie otrzymuje pacjent. Ma to na celu wyeliminowanie wszelkich potencjalnych uprzedzeń, jakie może mieć lekarz lub pacjent. Placebo - nieaktywny składnik lub pigułka - może być stosowane w badaniu III fazy w celu ustalenia, czy dodanie innego środka do aktualnego leczenia daje lepsze wyniki niż samo leczenie standardowe. Ale nawet grupa placebo zawsze otrzymuje co najmniej aktualny standard opieki. Tylko bardzo rzadko zdarzają się przypadki, w których w badaniach klinicznych dotyczących nowotworów występuje grupa placebo "bez leczenia".

Jakie są korzyści i ryzyko?

Korzyści z udziału w badaniu klinicznym mogą być zarówno osobiste, jak i altruistyczne. "Osobiście możesz być jednym z pierwszych, którzy skorzystają z czegoś nowego i możesz mieć więcej interakcji z lekarzami i pielęgniarkami", mówi McCabe z NCI, który sponsoruje większość badań klinicznych dotyczących raka w USA. Badania kliniczne mogą być szczególnie cenną alternatywą leczenia dla ludzi, którzy mają trudne do leczenia nowotwory lub zaawansowane nowotwory, które nie odpowiedziały na obecne leczenie. Na innym poziomie, Donald Small, MD, PhD, profesor nadzwyczajny onkologii w Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center w Johns Hopkins, mówi, że udział w badaniu klinicznym jest jednym ze sposobów, aby pomóc innym pacjentom z rakiem w przyszłości, jak również społeczeństwu jako całości. "Nigdy nie doszlibyśmy do punktu, w którym jesteśmy teraz, gdyby nie hojność ludzi, którzy przeszli w przeszłości badania kliniczne" - mówi Small lekarzowi. Potencjalne ryzyko z uczestnictwa w badaniu klinicznym generalnie wynika z nowości leku i nie wiedząc dokładnie, jak to może wpłynąć na ludzi sam lub w połączeniu z innymi metodami leczenia. Chociaż nowe terapie zostały przetestowane pod kątem skutków ubocznych na zwierzętach (w przypadku badań fazy I) lub na niewielkiej liczbie osób (w badaniach fazy II i III), u niektórych pacjentów mogą pojawić się nowe skutki uboczne, gdy środki te będą stosowane na szerszą skalę. McCabe mówi: "Jedną z najważniejszych rzeczy do zrozumienia jest to, że badania kliniczne są badaniami, a z badaniami wiąże się pewna niepewność. Może istnieć ryzyko, zarówno znane, jak i nieznane".

Jak będzie chronione moje bezpieczeństwo?

Chociaż zdarzają się rzadkie przypadki zgonów pacjentów w badaniach klinicznych, eksperci twierdzą, że zdecydowana większość badań klinicznych ma nienaganny bilans bezpieczeństwa. W badaniach klinicznych statystycy okresowo przeglądają dane dotyczące wskaźników wyleczeń i efektów ubocznych. Jeśli w jakimkolwiek momencie efekty uboczne przekroczą normalnie oczekiwane granice lub jeśli ryzyko przewyższy korzyści płynące z leczenia eksperymentalnego, badanie zostanie wstrzymane lub zmodyfikowane. Ponadto, udział w badaniu klinicznym jest zawsze dobrowolny. Uczestnik może się wycofać w każdej chwili.

Dobrym początkiem jest rozmowa z lekarzami. Mogą oni wiedzieć o badaniach klinicznych, do których możesz się kwalifikować w Twojej okolicy. National Cancer Institute posiada również sekcję na swojej stronie internetowej poświęconą badaniom klinicznym pod adresem https://cancer.gov/ClinicalTrials. Ponadto, większość rodzajów nowotworów ma stowarzyszenia związane z nimi, które działają jako centra informacyjne i rzecznicy tych pacjentów. Wiele z tych organizacji posiada dane na temat trwających badań klinicznych dostępne na swoich stronach internetowych.

Czy są jakieś specjalne względy dla dzieci chorych na raka?

Small, który jest również onkologiem dziecięcym, mówi, że sponsorowana przez NCI grupa ds. onkologii dziecięcej zachęca wszystkie dzieci chore na raka do udziału w badaniach klinicznych w celu dalszego doskonalenia metod leczenia. Mówi, że rodzice muszą często podejmować decyzje za małe dzieci z rakiem, ale nawet małe dzieci powinny mieć zrozumienie, dlaczego są poddawane leczeniu. "Dla dzieci, nieznane jest gorsze niż wszystko", mówi Small. "Zalecamy, aby rodzice rozmawiali z dziećmi i pomagali im uświadomić sobie, dlaczego ważne jest przyjmowanie leków. Ale niektórzy rodzice muszą wiedzieć, kiedy z nich zrezygnować".

Jakie pytania należy zadać?

Ogólnie rzecz biorąc, eksperci twierdzą, że przy rozważaniu udziału w badaniu klinicznym dotyczącym raka ważne jest uzyskanie następujących informacji:

• Dlaczego to badanie jest prowadzone?

• Jak będzie podawany lek/interwencja?

• Czy wymagana jest hospitalizacja?

• Jeśli badanie jest prowadzone tylko w niektórych rejonach, czy wymagane będą podróże? Jak często? Na jak długo?

• Jakie działania niepożądane stwierdzono już u zwierząt lub u ludzi, jeśli jest to badanie fazy II lub II?

• Jak leczenie wpłynie na moje codzienne życie?

• Czy ubezpieczenie pokryje koszty badania?

• Jeśli wystąpią koszty niepokryte przez ubezpieczenie, czy pokryją je sponsorzy badania?

• Jak długo będzie trwało badanie?

• Czy mogę kontynuować przyjmowanie leku po zakończeniu badania?

• Czy są inne osoby uczestniczące obecnie w badaniu, z którymi mogę porozmawiać?

Czy istnieją inne rodzaje badań klinicznych dotyczących nowotworów?

Oprócz badań, w których testowane są nowe leki i interwencje w leczeniu raka, znanych jako badania leczenia, istnieją również inne rodzaje badań klinicznych interesujące dla pacjentów z rakiem:

• Badania prewencyjne - testują nowe metody obniżania ryzyka zachorowania na raka poprzez dietę, ćwiczenia, leki i inne środki u osób, które nigdy nie miały raka.

• Badania przesiewowe - testują nowe sposoby wykrywania i diagnozowania nowotworów, zwłaszcza we wcześniejszych, bardziej uleczalnych stadiach.

• Badania jakości życia -- poszukuje się sposobów na poprawę jakości życia pacjentów chorych na raka.