Z archiwum lekarza
Pojawienie się nowej klasy leków znanych jako leki biologiczne zrewolucjonizowało leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS). Leki te, do których należą Cimzia, Enbrel, Humira, Kineret, Orencia, Remicade, Rituxan i Simponi, muszą być podawane w formie samodzielnej iniekcji lub wlewu dożylnego w gabinecie lekarskim lub szpitalu. Mogą one być również drogie i nie zawsze są objęte ubezpieczeniem.
Z tych i innych powodów naukowcy pracują nad stworzeniem doustnych leków biologicznych - leków, które można by przyjmować w postaci pigułek.
RZS, choroba autoimmunologiczna dotykająca 2 miliony ludzi, występuje wtedy, gdy organizm prowadzi przyjazny ogień przeciwko własnym stawom i tkankom, powodując stan zapalny, ból i uszkodzenia stawów. Leki zwane lekami przeciwreumatycznymi modyfikującymi przebieg choroby (DMARD) oraz leki biologiczne powstrzymują postęp RZS, zmniejszając stan zapalny i powstrzymując uszkodzenia stawów.
Kiedyś nasze poczekalnie były pełne pacjentów z deformacjami na wózkach inwalidzkich, a niektóre z nich miały tak zdeformowane dłonie, że nie wyglądały nawet jak dłonie, ale nie widzimy już tego, głównie dzięki lekom biologicznym - mówi dr Dalit Ashany, reumatolog ze Szpitala Chirurgii Specjalnej w Nowym Jorku.
Jednak, mówi, wiele osób z RZS oprzeć się coraz zastrzyki i IV -- jedyny sposób, że leki biologiczne są dostępne. Byłoby o wiele prościej móc przyjmować leki biologiczne w formie tabletek, niż musieć je sobie wstrzykiwać lub iść do szpitala na infuzję.
Tabletki są również znacznie tańsze niż zastrzyki i infuzje, mówi. Firmy ubezpieczeniowe zmuszają nas do udowodnienia, że pacjenci z RZS potrzebują tych leków, a niektórych nie stać na nie bez pokrycia.
Leki biologiczne są produkowane przy użyciu dużych cząsteczek białka, które są pobierane z żywych organizmów. Wiąże się to z bardziej złożonym i kosztownym procesem produkcyjnym. Wersje generyczne byłyby tańsze, ale te leki są tak nowe, że są również chronione patentem. Ponadto, FDA nie posiada procesu zatwierdzania generycznych leków biologicznych.
Biologi doustne: czy są w przygotowaniu?
Eric Matteson, MD, przewodniczący wydziału reumatologii w Mayo Clinic w Rochester, Minn. nie jest w 100% przekonany, że w najbliższej przyszłości zobaczymy doustne leki biologiczne.
Dwie z głównych przeszkód w dążeniu do opracowania doustnych leków biologicznych to fakt, że te cząsteczki białka są zbyt duże, aby mogły być wchłonięte, jeśli są przyjmowane doustnie, mówi. Następnie nie są one już aktywne, jeśli zostaną rozłożone podczas przechodzenia przez jelita.
W przygotowaniu jest kilka obiecujących doustnych leków biologicznych, mówi Ashany. Niektóre z nich celują w białka zwane kineazami, które mogą wywoływać stan zapalny będący cechą charakterystyczną RZS.
Proces zapalny powoduje efekt domina, w którym jedna komórka lub substancja aktywuje następną i tak dalej. Te nowe leki są ukierunkowane na różne części - lub domino - w kaskadzie.
Jeden taki lek blokuje kinazę syk lub śledzionową kinazę tyrozynową. Niektóre badania sugerują, że ten lek może działać u osób, które nie reagują na blokery TNF, powszechnie stosowany rodzaj leku biologicznego, mówi.
Inny typ leku biologicznego (zwany inhibitorem JAK), który może być przyjmowany doustnie, również dobrze sobie radzi we wczesnych próbach, mówi Ashany.
Jesteśmy dość podekscytowani nowymi lekami doustnymi, mówi Philip Mease, MD, reumatolog w Seattle Rheumatology Associates. Mease przeprowadził kilka badań nad jednym inhibitorem JAK, który jest w przygotowaniu. Ale zauważa, że wciąż jest wiele pytań, na które trzeba odpowiedzieć na temat tych leków.
Możliwe skutki uboczne mogą obejmować anemię, rzadki wpływ na liczbę białych krwinek i pewne podniesienie poziomu tłuszczów we krwi, więc monitorowanie byłoby konieczne.
