Leki na receptę są często przepisywane do zastosowań innych niż te, które zostały zatwierdzone przez FDA. Dowiedz się dlaczego.
Stosowanie leków poza wskazaniami: Co musisz wiedzieć
Leki na receptę są często przepisywane do innych zastosowań niż te, które zostały zatwierdzone przez FDA. Dowiedz się dlaczego.
Kelli Miller Od lekarza Archiwum
Gdy następnym razem lekarz wypisze ci receptę, zastanów się nad tym: Lek może nie być zatwierdzony dla twojego konkretnego stanu lub grupy wiekowej.
Ale prawdopodobnie nie powinieneś dzwonić do komisji lekarskiej. Praktyka ta, zwana "off-label" prescribing, jest całkowicie legalna i bardzo powszechna. Więcej niż jedna na pięć recept ambulatoryjnych wypisywanych w USA dotyczy terapii off-label.
"Off-label" oznacza, że lek jest używany w sposób nieokreślony w zatwierdzonej przez FDA etykiecie opakowania, lub wkładce. Każdy lek na receptę wprowadzony na rynek w USA posiada indywidualną, zatwierdzoną przez FDA etykietę. Etykieta ta jest pisemnym raportem, który zawiera szczegółowe instrukcje dotyczące zatwierdzonych zastosowań i dawek, które są oparte na wynikach badań klinicznych, które producent leku przedstawił FDA.
Wiele osób może być zaskoczonych wiedzą, że FDA reguluje zatwierdzanie leków, a nie ich przepisywanie, i ... lekarze mogą swobodnie przepisywać lek z każdego [powodu, który uważają za medycznie właściwy], mówi G. Caleb Alexander, MD, MS, rzecznik etyki medycznej i adiunkt medycyny na University of Chicago Medical Center. "Użycie off-label jest tak powszechne, że praktycznie każdy lek jest używany off-label w pewnych okolicznościach".
Nieświadomi stosowania poza wskazaniami
Pomimo dużej popularności stosowania leków poza wskazaniami, eksperci twierdzą, że niewielu pacjentów jest świadomych, że otrzymują lek poza wskazaniami. A lekarze nie są zobowiązani do poinformowania pacjenta, że lek jest stosowany poza wskazaniami.
Michelle Murphy z przedmieść Atlanty była oszołomiona, gdy dowiedziała się, że nadolol, lek z grupy beta-blokerów, który brała codziennie przez kilka lat, aby zapobiec migrenom, nie został zatwierdzony do tego celu.
"To prawie tak, jakbyśmy byli obiektami badań, uspokajanymi, że wszystko będzie dobrze, ponieważ to działało, aby pomóc ludziom w badaniach, którzy go przyjmowali, ale nie dokładnie na to, na co my go bierzemy" - mówi Murphy.
Korzyści z pozarejestracyjnego stosowania leków
Przepisywanie leków poza wskazaniami nie musi być złe. Może być korzystne, zwłaszcza gdy pacjenci wyczerpali wszystkie inne zatwierdzone opcje, co może mieć miejsce w przypadku rzadkich chorób lub raka.
Według American Cancer Society, leczenie raka często wiąże się z użyciem pewnych leków do chemioterapii poza wskazaniami, ponieważ lek do chemioterapii zatwierdzony dla jednego typu raka może w rzeczywistości być skierowany na wiele różnych typów guzów. Pozarejestracyjne stosowanie leku lub kombinacji leków często stanowi standard opieki.
Beta-blokery są kolejnym przykładem korzystnego przepisywania off-label. Takie leki są zatwierdzone przez FDA do leczenia wysokiego ciśnienia krwi, ale są powszechnie uznawane przez kardiologów jako standard opieki nad pacjentami z niewydolnością serca. W rzeczywistości, niektóre beta-blokery są obecnie formalnie zatwierdzone do leczenia niewydolności serca. Nierzadko zdarza się, że off-label uses w końcu zostają zatwierdzone przez FDA.
Inne leki często przepisywane poza wskazaniami to trójcykliczne leki przeciwdepresyjne na przewlekły ból i leki przeciwpsychotyczne na zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD).
Ryzykowna praktyka?
Istnieje debata na temat pozarejestracyjnego stosowania leków. Lekarze podkreślają, że przepisywanie leków poza etykietą ma swoje miejsce w praktyce medycznej, ale przyznają również, że stosowanie leku poza etykietą może zwiększyć ryzyko pozwów sądowych w przypadku, gdy u pacjenta wystąpią niepożądane lub złe efekty uboczne.
"Off-label prescribing może narazić pacjentów na ryzykowne i nieskuteczne leczenie", piszą profesorowie etyki medycznej Rebecca Dresser i Joel Frader, MD, w jesiennym wydaniu The Journal of Law, Medicine & Ethics z 2009 roku.
Fen-Phen jest jednym z najlepszych przykładów zastosowania off-label z kiepskim wynikiem. FDA zatwierdziła leki fenfluramine hydrochloride i phentermine hydrocholoride jako indywidualne, krótkoterminowe leczenie otyłości. Ale lekarze w końcu zaczął przepisywania dwóch leków razem po artykule opisującym koktajl dramatyczne skutki utraty wagi pojawił się w czasopiśmie medycznym i wielu publikacjach głównego nurtu.
To off-label połączenie leków miało niszczące wyniki: Wielu pacjentów skończyło z poważnym i potencjalnie śmiertelnym uszkodzeniem zastawki serca, co spowodowało wielomiliardowy pozew sądowy. W 1997 roku FDA nakazała wycofać Fen-Phen z rynku.
Chociaż niektóre terapie pozarejestracyjne mogą być korzystne, a nawet ratować życie niektórym pacjentom, w większości przypadków istnieje niewiele lub brak dowodów naukowych potwierdzających ich działanie. W niedawnym komentarzu w Archives of Internal Medicine, trzech naukowców z wydziału bioetyki National Institutes of Health (NIH) Clinical Center twierdzi, że "off-label use zostało zidentyfikowane jako jeden z aspektów problematycznego przepisywania leków", częściowo z powodu nieadekwatnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leków w przypadku off-label use.
Kwestia dla lekarzy
Niektórzy lekarze mogą być również zdezorientowani co do statusu zatwierdzenia leku. Zaskakująca liczba lekarzy myśli, że lek jest zatwierdzony przez FDA na coś, gdy nie jest, Alexander i współpracownicy niedawno zgłosili w Pharmacoepidemiology and Drug Safety.
"To nie jest trywialny problem", mówi Alexander. "Nasze odkrycia sugerują, że niektóre off-label prescribing może być napędzany przez błędne przekonania na temat zatwierdzenia FDA i poziomu dowodów wspierających off-label stosowania leków".
Alexander mówi, że pilnie potrzebne są lepsze strategie i narzędzia, aby informować lekarzy o powszechnych, pozarejestracyjnych zastosowaniach, które powodują największe szkody. Nieporozumienia dotyczące zatwierdzonego zastosowania leku lub skutków ubocznych mogą zwiększyć ryzyko popełnienia przez pacjenta błędów w stosowaniu leków i niebezpiecznych wyników.
Na przykład, badania Alexandra wykazały, że prawie jeden na pięciu pytanych lekarzy, którzy przepisywali lek quetiapine (Seroquel) na demencję z pobudzeniem, błędnie wierzył, że jest on zatwierdzony do takiego zastosowania. Lek ten posiada jednak ostrzeżenie w postaci "czarnej skrzynki" - najsurowsze ostrzeżenie FDA - stwierdzające, że stosowanie leków przeciwpsychotycznych wiąże się ze zwiększonym ryzykiem śmierci u starszych pacjentów z demencją.
Leki psychiatryczne należą do najczęściej przepisywanych leków off-label, a ich stosowanie u dzieci budzi szczególny niepokój. Wiele leków przepisywanych dzieciom jest stosowanych off-label, ponieważ leki są rzadziej badane w tej grupie wiekowej. W marcu 2009 roku badacze donieśli w Academic Pediatrics, że 62% ambulatoryjnych wizyt pediatrycznych zakończyło się przepisaniem leku poza wskazaniami. Dzieci poniżej 6 roku życia były najbardziej narażone na przepisanie leku off-label.
Kto ma kontrolę?
Stosowanie leków poza wskazaniami może czasami wywoływać negatywne skojarzenia i może zmniejszyć oczekiwania społeczne, że leki przejdą przez rygorystyczne testy wymagane przez FDA, mówią eksperci. Murphy mówi, że czułaby się bardziej komfortowo wiedząc, że lek, który bierze, został specjalnie przetestowany dla jej konkretnego stanu.
Alexander mówi, że głównym pytaniem jest to, jak najlepiej regulować pozarejestracyjne stosowanie leków bez nadmiernego hamowania innowacji klinicznych. Niektórzy wzywają do położenia większego nacisku na przepisywanie leków oparte na dowodach naukowych, z bardziej rygorystycznymi zasadami regulującymi stosowanie leków poza etykietą. Inni jednak obawiają się, że zaostrzenie przepisów może utrudnić pacjentom wczesny dostęp do nowych terapii.
Lek poza wskazaniami, wyższe koszty?
Większa promocja pozarejestracyjnych zastosowań leków może spowodować, że pacjenci sięgną głębiej do kieszeni, aby pokryć koszty recept. Firmy ubezpieczeniowe ściśle kontrolują leki, które są stosowane poza wskazaniami. Chociaż Medicare niedawno zmienił swoje zasady, aby umożliwić szersze pokrycie pozarejestracyjnych zastosowań leków na raka, ubezpieczyciele nie zawsze płacą za niezatwierdzony lub niesprawdzony produkt.
"Ten trend będzie prawdopodobnie kontynuowany, ponieważ decyzje dotyczące pokrycia są ukierunkowane na marnotrawne wydatki", Emily Largent, BSN, Frank Miller, PhD, i Steven Pearson, MSc, powiedzieć lekarzowi przez e-mail. Largent, Miller i Pearson pracują w dziale bioetyki w NIH Clinical Center.
Pytania, które należy zadać swojemu lekarzowi
Lekarze nie mają obowiązku ujawniania pacjentom informacji o stosowaniu leków poza wskazaniami, a lekarze, w tym Alexander, twierdzą, że byłoby to niepraktyczne. Dlatego ważne jest, aby pacjenci rozumieli różnicę między przepisywaniem leków na receptę i poza nią. Largent, Miller i Pearson zalecają zadawanie lekarzowi następujących pytań za każdym razem, gdy otrzymujemy receptę:
-
Czy lek jest stosowany zgodnie z zaleceniami czy poza nimi?
-
Jakie dowody stoją za decyzją o przepisaniu mi tego leku?
-
Jak bardzo jest Pan/Pani przekonany/a, że ten lek przyniesie mi korzyści?
Jeśli lek jest stosowany niezgodnie z zaleceniami, należy skontaktować się z firmą ubezpieczeniową, aby upewnić się, że jest on objęty ubezpieczeniem. Możesz również zapytać swojego lekarza, czy istnieją jakieś badania kliniczne dotyczące stosowania leku poza wskazaniami, do których mógłbyś się zapisać. Prowadzone są liczne badania kliniczne mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności pozarejestracyjnych zastosowań leków.
