Urzędnicy federalni podjęli ostateczną decyzję: Medicare będzie płacić za pacjentów, aby uzyskać nowy lek na Alzheimera aducanumab (Aduhelm) tylko wtedy, gdy pacjenci uczestniczą w badaniach klinicznych.
Medicare pokryje tylko nowy lek na Alzheimera w fazie testów
Kerry Dooley Young
April 8, 2022 -- Urzędnicy federalni podjęli ostateczną decyzję: Medicare będzie płacić za pacjentów, aby uzyskać nowy lek na Alzheimera aducanumab (Aduhelm) tylko wtedy, gdy pacjenci uczestniczą w badaniach klinicznych.
W czwartek, Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) wydał swoje krajowe określenie pokrycia dla aducanumabu i innych podobnych leków, które celują w beta-amyloid w mózgu, który jest uważany za znak rozpoznawczy choroby Alzheimera.
W komunikacie prasowym CMS powiedział, że jego decyzja jest dwuczęściowa polityka oparta na obecnie dostępnych dowodach dla środków anty-amyloidowych.
W zeszłym roku FDA zatwierdziła aducanumab na chorobę Alzheimera przy użyciu przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia, ponieważ próby wykazały, że lek usunął beta-amyloid z mózgu, ale it wasnt jasne, że lek poprawił objawy osób z Alzheimerem.
Decyzja wywołała kontrowersje i doprowadziła do rezygnacji trzech członków panelu doradczego FDA, którzy głosowali przeciwko zatwierdzeniu leku.
CMS określił znacznie mniej restrykcyjne warunki dla potencjalnego pokrycia leków anty-amyloidowych, które mogą uzyskać pełną aprobatę FDA w przyszłości. W takich przypadkach pokrycie będzie uzależnione od udziału w badaniach zatwierdzonych przez CMS, takich jak zbieranie danych w ramach rutynowej praktyki klinicznej lub rejestrów, a nie tylko badań klinicznych.
Howard Fillit, MD, współzałożyciel i główny oficer naukowy Fundacji Alzheimers Drug Discovery, poparł decyzję.
"Medicare zapewni teraz pokrycie dla pacjentów zapisanych w dowolnej próbie zatwierdzonej przez FDA lub NIH, powiedział Fillit. Jest to ważna zmiana, która rozszerzy dostęp dla większej liczby pacjentów, aby uzyskać dostęp do leku w dodatkowych ustawieniach."
"Chociaż jest to poprawa, byłoby lepiej dla CMS, aby uwzględnić rejestry pacjentów, które zbierają dowody w świecie rzeczywistym, które bardziej odzwierciedlają rzeczywistą populację żyjącą z chorobą Alzheimera, w porównaniu do ograniczonych populacji, które zapisują się w badaniach klinicznych, dodał. Takie podejście pozwoliłoby również rozszerzyć zakres stosowania leku Aduhelm na większą liczbę pacjentów cierpiących obecnie na chorobę Alzheimera."
Z zadowoleniem przyjął również elastyczność, jaką CMS nakreślił dla przyszłego pokrycia leków z bardziej przekonującymi danymi.
"Leki w tej samej klasie niekoniecznie są równe i każdy z nich powinien być oceniany i udostępniany pacjentom na podstawie swoich własnych zalet" - powiedział Fillit.
W oświadczeniu, producent aducanumabu, Biogen, nie zgodził się z ograniczeniem pokrycia leku przez CMS i zaprotestował przeciwko dwupoziomowemu podejściu stworzonemu dla leków z przeciwciałami celującymi w amyloid.
"Te ograniczenia pokrycia, w tym rozróżnienie między przyspieszonym zatwierdzeniem a tradycyjnym zatwierdzeniem, nigdy nie były stosowane do zatwierdzonych przez FDA leków dla innych obszarów chorobowych" - powiedział Biogen.
Biogen i inni krytycy decyzji CMS twierdzą, że odmawia pacjentom dostępu do leku, który może spowolnić spadek umysłowy związany z Alzheimerem, podczas gdy zwolennicy kwestionują, czy pokazanie leku usunęło beta-amyloid z mózgu oznacza, że pomaga on pacjentom w objawach.
Urzędnicy CMS powiedział, że agencja starała się, aby proces prowadzący do dzisiejszej decyzji był przejrzysty i oparty na dowodach. Zauważyła, że zebrała ponad 10 000 komentarzy zainteresowanych stron na temat swojego projektu decyzji i rozważyła ponad 250 recenzowanych dokumentów.
"Ta ostateczna National Coverage Determination odzwierciedla zobowiązanie CMS do zapewnienia amerykańskiemu społeczeństwu przejrzystej, zaufanej, opartej na dowodach decyzji bez względu na koszty, która jest podejmowana tylko po dokładnej analizie opinii publicznej", powiedział w oświadczeniu administrator CMS Chiquita Brooks-LaSure.
"Poprzez tę decyzję tworzymy ścieżkę dla osób z Medicare, aby szybko uzyskać dostęp do leków, które FDA określa wykazały korzyści kliniczne i zachęca producentów i administratorów badań do zapewnienia, że badania kliniczne rekrutują uczestników zróżnicowanych rasowo", dodała.
